基因治疗的成功依赖于安全、高效的遗传物质为影响细胞使用合适的向量。几个基因和细胞治疗产品已经获得美国食品和药物管理局批准用于治疗各种迹象包括神经肌肉条件、遗传形式的失明和某些血液癌症。
基因治疗技术的创新可以显著扩大这些尖端治疗的影响。
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