克服挑战生物制药:转型创新是关键

主要的跨国制药公司,曾被认为是传统的制药公司,现在将他们的存在为生物制药规模空前的。然而,这是成长的痛苦。看行业增长和生物制药发展的复杂性,难怪转型发展需要更好的装备实验室和生物制药业务。

制药行业正在经历的革命阶段从大分子生物药物小分子药物。生物制药销售仅在2017年达到2180亿美元(美元),复合年增长率(CAGR)的8%以上。¹这就构成了药品销售总额的20%左右,双打传统制药工业的增长率。²生物制药药物目标疾病通路,提供卓越的疗效和安全性。生物制剂也使以前无法治疗的疾病治疗。这些关键功能的生物制剂被公众广泛接受,驾驶重型生物制药研发投资的需求。生物技术专利是增加每年25%的增长速度。目前,超过三分之一的新药在临床试验中生物制剂和生物的成功率高于小分子药物。在全球制药实验室经理,最近的一项调查也就不足为奇了,56%表示获得更高的吞吐量和生产力在他们实验室是他们的主要目标,和53%正在寻找提高系统效率。

生物技术的进步打开门设计新型治疗药物以复杂的方式抵抗疾病。生物制药产品多样化,包括单克隆抗体、bi-specific抗体,抗体药物配合,融合蛋白,重组蛋白、生长因子、激素、合成免疫调制剂,酶,重组疫苗、合成肽、寡核苷酸。单克隆抗体(mab)及其衍生物已成为市场上最大的生物制药集团。单克隆抗体是癌症治疗的主要球员由于其特定的癌细胞靶向能力及其与免疫系统的交互。

近年来,研究人员已经扩大了马伯发展成双特异性马伯,Ab-derived疗法在各种替代格式。双特异性抗体工程有两个绑定特异性,这可以针对多个信号通路和提高治疗药物分子的功能。另一种类型的马伯衍生品抗体药物配合(adc),这是由单克隆抗体的化学链接器和生物活性药物或细胞毒性化合物。adc结合抗体的特异、敏感目标功能和强大的杀细胞功能的细胞毒性药物。FDA批准了adc在过去的几年中,更多的目前正在临床试验。

新兴领域的一个主要从过去几年汽车t细胞疗法,这是一种免疫疗法,使用病人自己的血t细胞和转基因目标特定的癌细胞。汽车t细胞治疗基因重组患者的免疫细胞攻击癌细胞。与FDA批准的汽车2017年t细胞疗法,这种类型的细胞疗法给患者提供治疗癌症的新方法。另一个尖端技术是基因治疗与CRISPR / Cas9技术的关键球员。CRISPR / Cas9编辑基因通过精确切割DNA,然后让自然DNA修复过程。它可以破坏、删除、正确或插入特定基因在病人的DNA。基因疗法允许编辑针对蛋白质的遗传信息,而不是治疗疾病。癌症基因治疗的可能性起太大作用,囊性纤维化,心脏病、糖尿病、血友病和艾滋病。目前,基因治疗是仅可在临床试验。

过渡从传统医药,生物制药带来许多挑战。大型生物药物生产是复杂和困难的。重组蛋白是由使用转基因活细胞。在工业规模生产这些分子一贯是非常昂贵的。控制生产条件,监测细胞生长和蛋白质生产药物产品的质量是非常重要的。生物分子的复杂性也证明了分子上的各种修改,包括转录后修饰,如糖基化、降解产物,如脱酰氨基作用、氧化、水解、二硫化形成。这些修改可能影响药物的疗效和安全性,需要严密控制。

变性和聚合时也可能发生药物暴露在各种类型的压力在生产、运输和存储。蛋白质变性或聚合的物种可能会失去功效,导致不可预知的免疫原性或毒性问题。确定关键质量属性和可靠地监测是一个巨大的挑战。许多关键质量属性的变化是微妙的,这使得准确分析测量对这些化验的成功至关重要。此外,要求高质量的药物产品的监管机构施加更大的压力在这个行业将新的分析技术提供更好的结果和更低的成本生产的信心。

飞速发展生物制药产业有巨大的机会分析行业的创新,实现和适应先进技术来应对这些挑战。产品和解决方案必须是用户友好的和为生物制药客户提供准确性和鲁棒性,从药物发现和开发到QA / QC。

创新,转型是必要的。新仪器的发展、技术协作和流程是关键领域,公司正在寻找更好的促进药物发现进程。我们需要的是创新,提供卓越的制药工作流程,从配方到质量控制,从清洁验证平板涂料的应用。采取平均10 - 15年和26亿美元开发新药,仪器需要从那一刻开始增值他们安装。

参考:

1。魔多的智慧。全球生物制药市场报告。2018年7月。https://www.mordorintelligence.com/industry-reports/global-biopharmaceuticals-market-industry

2。奥托,R。,a, -施Santagostino U。,2014年。生物制药的快速增长:挑战和机遇。麦肯锡公司。