通过美国食品及药物管理局现代化法》使临床前测试的新时代

11小时的美国食品和药物管理局现代化法》的通过,2022年12月下旬,急需的提振了新方法的倡导者(南)临床前测试。多年以来,科学界一直与美国食品和药物管理局(FDA)创造机会的考虑数据来自南试验性新药(印第安纳州)的过程。没有明确立法,许多制药公司一直不愿投资于新方法,因为他们缺乏信心,监管机构相关的数据将被接受。变化缓慢,但美国食品和药物管理局现代化法》的通过将提供保证制药业一直等待。

为什么需要南

作为新药申请过程的一部分,制药公司必须提交临床前数据化合物才能进军人体临床试验。通常,公司收集和提交数据从小鼠和大的动物,如猴子。而精确的数据在研究中使用的动物数量并不可用,动物权利保护组织的关键产业在全球范围内超过1.1亿动物数量挂钩。这些研究已经多年的印第安纳州批准的基础,但大翻译差距导致惊人的人员流失率(毒理学问题,可怜的人类复制的结果,疗效欠佳的概要文件)持续和广泛呼吁改革加强了。

南可用于实验来了解化合物或环境因素可能影响人类的生物系统。不结盟运动的例子包括细胞模型,如基于单元的化验,organ-on-a-chip技术、计算机建模和其他micro-physiological系统。总的来说,这些产品可以帮助改善如何在新药物活性成分的一般理解产品功能在人体模型(vs动物模型)之前,他们在人体试验中使用。约,90%的候选药物进入人体临床试验失败。这些新方法可以帮助改善的百分比有前景的药物进入这些试验对患者的好处是说明市场最终决定和批准。南的一个额外的好处是能够更好的解释多样性的年龄,种族和性别/种族人口比动物模型。

FDA并不足以激发兴趣改变

FDA早已意识到需要扩大接受更广泛的数据类型作为印第安纳过程的一部分,在这个问题上一直积极参与社区多年。例如,2017年,美国食品药品管理局发布了预测毒理学路线图。文档概述了FDA的想法在新兴的方法进行毒理学研究(包括南)和讨论如何设想有一天将这些证据类型纳入FDA监管审查。2020年,该机构又一步将南纳入其通过创建的指导方针替代方法工作小组。集团编目机构的努力在不同的办公室研究南,但这项工作担任更多的监管机构利用框架在评估数据由南而不是一个清晰的路线图所需要的行业广泛采用这些技术。

路线图并产生真正的进步的一个例子。2022年,FDA批准的第一个印第安纳州公司测试治疗神经退行性疾病,开发使用organ-on-a-chip毒理学数据技术在活体动物的地方。这是行业的一个重要的里程碑,因为它表明,生成的数据从南可以接受该机构首次。即使这个初始的印第安纳州的批准,缺乏清晰的监管一直是产业投资的障碍使NAM-based方法的使用例程。

新的立法如何改变这个游戏呢

尽管探索N 我年代 的FDA,制药公司已经有限的激励来取代动物实验工作与不结盟运动在一定程度上由于成熟的领域,和缺乏明确法律法规对这些数据是否会接受FDA的监管机构。的 新立法由被动地创造机会给公司带来清晰organ-on-a-chip技术和其他测试模型用于活体动物的地方。

最重要的一个组成部分的立法,它将定义一个非临床测试。虽然这听起来可能不重要,这个定义制药公司有信心,他们需要使用非临床测试方法将接受该机构作为印第安纳州的一部分提交。它还定义了类型的动物实验替代接受作为临床试验的一部分,包括特定的动物实验替代包括细胞化验,organ-on-a-chip模型和其他方法。

立法不迫使制药公司采用不结盟运动,或从动物实验过渡,但它创造机会为公司没有考虑其他方法 可接受的之前。这些增量更改,但他们是至关重要的下一步,将刺激创新和实验使用不结盟运动的行业。总的来说,所有的玩家都希望通过采用不结盟运动,可以减少动物模型的使用,可以降低人员流失率和翻译错误,多样性可以更好地占了,并最终更安全、更有效的药物可以来市场需要帮助的病人。

关于作者:

琐事弗雷泽博士是总统、联合创始人和首席执行官Obatala科学,Inc .生产干细胞生物材料和生物技术公司microphysiological系统代谢的药物筛选研究。她有大量的训练,物理、生物医学工程、干细胞研究和商业融资。