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CRISPR三个值得注意的应用

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只有10年前,获得诺贝尔奖的工作介绍CRISPR,或c光泽定期中间短回文的重复序列,作为一个新的和强大的基因组编辑工具。CRISPR-Cas9的自那时以来,许多令人兴奋的应用系统开发和提议,给的是什么。

进步以前所未有的速度发生。应用程序支持索赔的惊人的广度,研究人员最初出版的时候:CRISPR将产生革命性的影响我们可以利用DNA科学的方式。这些应用程序有可能大大影响疾病的治疗,在药物发现过程,甚至全球气候变化的努力。这里有三个值得注意的应用程序:

预防心脏病

因为心脏病死亡的主要原因之一,在所有人群,寻找创新的方法来预防和反应措施势在必行。研究人员神韵疗法。与生物技术公司合作,利用基因组测序研究心脏病家族性高胆固醇血症患者的健康状况。高胆固醇是心脏疾病的重要危险因素和个人与家族性高胆固醇血症面临的风险尤其高。使用CRISPR,研究人员针对两个不同的基因,以减轻心脏风险PCSK9ANGPTL3。这些基因直接参与生产的胆固醇在体内,这神韵研究人员旨在关闭。有趣的是,这只需要改变或删除一个字母的基因组。

考虑到这是第一次试验,探索在人类使用CRISPR和DNA直接编辑,长期效应还不知道哪个是重要的,因为,当基因组编辑用于医学应用,改变DNA是永久性的。集成DNA技术的rhAmpSeq CRISPR分析系统,仅供研究使用,是一种技术的一个例子是导致不必要的脱靶效应的知识这种形式的基因编辑。最近的一次研究发现这个工具成功地帮助注释与CRISPR indels和homology-directed维修事件相关。

涉及CRISPR在药物发现过程将加快速度,可以开发新的治疗危及生命的条件。有前途的研究继续展示这个概念成为现实,以及它如何拥有潜在的重写药我们知道它的未来。

影响疾病进展

疾病进展是一个领域基因编辑已被证明是有益的。一个例子是如何被使用的日本脑炎,脑部感染主要是东南亚国家中,传播的病毒引起,通过从被感染的蚊子咬。这不是在人与人之间传播,近年来其患病率增加。

没有可行的治疗方案,研究人员转向CRISPR找到一个解决方案减少或消除公众的日本脑炎的存在。研究最近的2020年,在发布BMC基因组学,描述CRISPR如何协助遗传分析病毒诱导的神经炎症反应。具体来说,另一项研究细胞宿主和微生物建议Cas12-based(针对DNA)和Cas-13-based(针对RNA)方法可以用于小说甚至诊断和治疗这类病毒性疾病。使用这些方法针对蚊子携带的病毒基因编辑,科学家将能够创建更有效的疫苗和其他预防性治疗。

即使它是具有挑战性的预测病毒的方向发展,CRISPR提供了一个潜在的可行的选择影响日本脑炎的进化和其他类似的感染。

应对气候变化

随着气候变化对世界仍然是一个主要问题,科学家们正在设法寻找其它方法来创建一个更高效的粮食生产骨干。基因编辑植物使用CRISPR是一个有效的过程,科学家们利用多年(主要是使用Cas9和Cas12a)。基因组编辑也可以用来修改基因以提高热量和耐旱的植物。

Cas12b是一个较新的CRISPR系统,可以针对多基因遗传编辑过程中在一个步骤。因为它允许研究人员解决多个DNA序列,可以进行更微妙的试验研究基因表达。马里兰大学大学农业和自然资源的发现Cas12b系统相关转录激活,多路复用在基因组编辑和转录干扰绑定。他们的项目结果有助于CRISPR是一个有用的工具改变遗传性状和抑制或激活孤立的基因,让科学家有机会使用DNA已经给他们。

在农业、新旧CRISPR方法作为研究人员调查不同的疾病和入侵害虫。目前,努力提高非生物压力宽容,管理有害的疾病,提高作物产量,提高营养是焦点的一部分为转基因植物能创造潜力抵御气候变化或其他不利的自然事件。

一看向CRISPR的未来

看这些例子CRISPR可以帮助研究人员完成什么,很明显,没有结束的可能性基因编辑技术能做什么。虽然已经取得了第一个十年以来发现的CRISPR基因组编辑工具,技术将继续发展和扩大我们已经知道。未来十年,生命科学研究人员可以期待更多的创新与CRISPR和其他基因编辑工具。优先发展将继续寻找方法确保这些工具可以安全有效地利用。随着基因组编辑技术的发展,更多的应用无疑会成为uncovered-leading积极更多的发现可以改变我们的世界。

关于作者:


Demaris米尔斯总统集成DNA技术,全球基因组学解决方案提供商驾驶进步激励科学家梦想和追求突破。工厂有近20年的广泛的全球经验在生命科学领域,基因组学和诊断行业,和驾驶高影响力的良好记录的结果而促进包容性、协作和高度投入的团队环境。

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