Adaptimmune宣布开启多发性骨髓瘤I/II期临床试验

近日，Adaptimmune宣布在马里兰大学和宾夕法尼亚大学开展了一项针对多发性骨髓瘤的I/II期、双位点、双队列、开放标签临床试验，测试其增强T细胞受体T细胞疗法。

Adaptimmune专注于利用T细胞疗法治疗癌症，利用人体自身的机制——T淋巴细胞——靶向并摧毁癌细胞。该试验旨在研究输注患者自身的T细胞的安全性、生物活性和抗肿瘤效果，这些T细胞经过基因改造，表达一种高亲和力T细胞受体(TCR)，特异性用于一种被称为癌症睾丸抗原(CT抗原)的肿瘤抗原(蛋白质)。

在试验期间，使用Adaptimmune独特的TCR增强技术开发的TCR将用于针对两种CT抗原Mage-A3/6和NYESO-1。T细胞的制造将在宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的临床细胞和疫苗生产设施进行。

宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心的卡尔·h·琼博士和马里兰大学格林鲍姆癌症中心的亚伦·拉波波特博士共同开发了这项研究设计，并于去年提交给了美国国立卫生研究院重组DNA咨询委员会。

June博士是该研究的监管发起人(FDA代表)，Edward stadtauer博士是Abramson癌症中心的首席临床研究员。拉波波特博士是马里兰大学的首席临床研究员。Adaptimmune有限公司是该项目的财务赞助商，并拥有核心的T细胞受体技术。

多发性骨髓瘤是一种局限于骨髓的血液学癌症。采用标准治疗，长期缓解率低，患者的中位生存期为3-5年。临床试验的重点是这一未满足的医疗需求，将包括先前接受过骨髓瘤治疗和符合自体干细胞移植(ASCT)条件的患者。

ASCT是移植患者自身的干细胞，这是美国治疗多发性骨髓瘤的标准治疗方法。在ASCT之后，会立即注入CT抗原特异性T细胞。Drs。Rapoport, stadtauer和June合作并广泛发表了三个先前的临床试验，评估ASCT后的T细胞输注，并证明了该过程是安全的，并促进免疫系统的重建。

目前试验的目的是通过基因重定向T细胞来特异性识别患者的肿瘤，从而提高T细胞输注的抗肿瘤疗效。

June博士说:“这项试验结合了载体设计、t细胞制造和TCR工程方面的一系列技术进步。”“在接下来的12个月里，这项研究得出的数据可能会极大地推进基于基因的t细胞治疗领域。”

“我对这项研究非常有热情，”拉波波特博士说。“自体干细胞移植和免疫重建与肿瘤特异性T细胞的结合有可能产生强大的治疗效果。”

根据基于患者免疫系统(HLA-A)和肿瘤抗原状态的遗传随机化方案，总共有12名患者将参加为期两年的试验，NYESO-1和MAGE-A3/6队列各有6名患者参加。

Adaptimmune公司首席执行官James Noble说:“我们非常高兴能与世界领先的多发性骨髓瘤t细胞免疫疗法公司合作。“骨髓瘤是评估我们的CT抗原特异性TCRs的重要临床指征，因为T细胞免疫治疗与常规干细胞移植非常吻合，而且T细胞的效果可以快速评估。”