Adaptimmune公布初步结果从一个基因改造的T细胞的早期阶段试验

Adaptimmune宣布释放初步结果从一个早期阶段临床研究使用病人自己的T细胞,转基因攻击多发性骨髓瘤(MM)细胞。

领导调查研究提出了三个独立的会话的年会上美国血液学会(灰)。

临床研究的目的是作为一个单独的手臂开放标签研究提高患者标准治疗(自体干细胞移植)结合工程T细胞。

这种新方法的关键步骤是,注入T细胞基因工程将帮助T细胞受体识别和攻击一个肿瘤,同时保留健康的组织。

研究目标是评估安全、生物活性和抗肿瘤效应输液患者的T细胞,转基因表达高亲和力的T细胞受体(TCR)特定类型的肿瘤抗原(蛋白质)被称为癌症睾丸抗原(CT抗原)。目标研究CT抗原NY-ESO-1 LAGE-1。

完成最初的六个病人阶段,基于令人鼓舞的初步结果,研究扩展到一个目标人数26患者。

到目前为止,共有15个患者已经注册,收到设计T细胞;其中,13 100年一直在评估日和11个患者已经达到至少六个月的随访评估肿瘤反应的治疗。

多发性骨髓瘤是一种血液癌症局部骨髓,在大多数病人,目前无法治愈的。与标准治疗,长期反应率很低,这种疾病患者的生存中值是三至五年。

临床研究主要关注这尚未被满足的医疗需求,包括病人收到之前治疗骨髓瘤或疾病被认为是高风险,谁有资格获得一个自体干细胞移植(auto-SCT)。

Auto-SCT是患者自身的干细胞的移植,这是一个标准的照顾在美国治疗多发性骨髓瘤注入基因的修改后T细胞发生在汽车SCT。

博士伦拉波波特,椅子上的临床研究中,提出了文摘472年题为“过继转移的基因改性的t细胞工程的高亲和性癌症睾丸细胞表达抗原(cta) NY-ESO-1或Lage-1 MM患者Auto-SCT”。他报告说,注入设计T细胞耐受良好。整体最佳反应率是77%,100天,鼓励相比速度预计仅从auto-SCT(33% - -69%在当代出版研究报告)。10的15个患者到目前为止,有持续的回答,和5有进展。在疾病进展的情况下,相应损失或减少工程T细胞,或反复出现的肿瘤抗原的丧失积极性,已被观察到。因此,该协议已经修改为允许更多的注入提供病人的肿瘤继续表达目标抗原。这些注入将移植之外的管理设置。

“我鼓励临床数据,尤其是在有机会进行一个详细的审查在这次会议之前,“拉波波特博士说。“我期待着继续这项研究和有机会评估工程细胞移植之外的设置”。

领导相关科学家迈克尔·喀洛斯博士在研究中,提出了文摘755年名为“长时间的T细胞的持久性,归航骨髓和选择性针对多发性骨髓瘤患者的肿瘤抗原阳性T细胞过继转移后转基因表达对癌症的Affinity-Enhanced T细胞受体睾丸抗原。”

他健壮的持久性设计T细胞报告;在所有情况下细胞检测到至少六个月后注入,和表达的转基因细胞在T细胞检测输液后一年。

设计的T细胞也交通骨髓,在MM的肿瘤,已发现在所有患者的骨髓。肿瘤抗原的比率在所有患者肿瘤细胞仍低于基线,除了设计T细胞发生损失的情况。

“目前的初步数据支持预期的工程细胞的作用机制,“喀洛斯博士说。“骨髓移植数据,尤其是贩卖,非常鼓舞人心,和消失的抗原在细胞反应患者及其相关工程持久性支持概念设计的T细胞提供一个累加效应移植。”

此外,卡尔博士6月,研究赞助商而获得著名的2012年的欧内斯特·布特勒奖主要转化进步,同时也提出了研究结果的总结布鲁斯讲座。

“这项研究是一个重要的贡献越来越多的基因疗法领域表现出激动人心的承诺作为治疗骨髓瘤患者还有其他血液和坚实的恶性肿瘤患者,“6月博士说。

入学人数预计将在2013年第二季度完成,9个月随访和最终研究分析2014年第一季度完成。第二个早期阶段的研究,旨在评估工程的安全性和抗肿瘤效应T细胞移植之外的设置,预计将在2013年第二季度开业。

Adaptimmune首席执行官詹姆斯高贵,也评论说:“这是一个特权与这种转化团队合作,我们感到非常鼓舞进步。我们期待提供进一步的数据和其他研究。”

额外的研究细节和联系信息对病人感兴趣可以找到更多关于参与clincialtrials.gov,在审判NCT01352286标识号码。

卡尔博士6 h .宾夕法尼亚大学(宾夕法尼亚大学)艾布拉姆森癌症中心和马里兰大学的亚伦拉波波特博士玛琳斯图尔特Greenebaum癌症中心,研究开发的。

6月博士是监管赞助商代表(FDA)研究中,拉波波特博士是马里兰大学的主要临床研究员和协议的椅子上,和迈克尔·喀洛斯博士是平移和相关科学实验室的主任在宾夕法尼亚大学,和领导的相关分析研究。