白血病治疗用重组后孩子自身的免疫细胞

通过重组一个7岁的女孩自身的免疫细胞攻击积极形式的儿童白血病,儿科肿瘤学家已经实现了一个完整的反应他的病人,当她面对严峻的前景常规治疗后复发。创新实验治疗用生物工程T细胞,专门设计的快速繁殖的病人,然后破坏白血病细胞。治疗后,孩子的医生发现她没有癌症的证据。

儿科肿瘤学家斯蒂芬a . Grupp医学博士,费城儿童医院的,和他的同事们从宾夕法尼亚大学提出了更新临床试验的结果涉及到美国社会的这些基因工程细胞血液学(灰)年会今天在亚特兰大。Grupp的转化研究中心主任费城儿童医院的儿童癌症研究,和佩雷尔曼医学院儿科教授在宾夕法尼亚大学。

儿科研究建立在与佩恩科学家合作开发治疗成人b细胞白血病

Grupp他正在进行的研究是建立在与佩恩科学家合作最初开发修改后的T细胞作为治疗b细胞白血病。宾夕法尼亚大学团队报道早期使用这种细胞疗法的实验结果在成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)病人2011年8月。卡尔·h·6月,医学博士,在宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院,领导这个研究小组,连同Grupp工作的火山灰会上展示新数据显示9 12晚期白血病患者的临床试验,其中包括2名儿童,对治疗CTL019细胞。

九个回应的一个病人是急性淋巴细胞白血病(ALL)的7岁。Grupp和宾夕法尼亚大学的同事适应对抗所有的治疗,最常见的儿童白血病,也最常见的儿童癌症。尽管医生可以治愈大约85%的情况下,其余15%的这种情况下顽强地抵抗治疗。

CTL019疗法,原名CART19,代表了癌症治疗的新方法。T细胞是免疫系统的重要组成,识别和攻击入侵的疾病细胞。然而,癌细胞飞下雷达的免疫监视,以逃避检测T细胞。汽车T细胞(嵌合抗原受体T细胞)是专门针对B细胞工程,这在某些白血病癌变,如慢性淋巴细胞白血病,以及类型的淋巴瘤,另一个癌症的免疫细胞。

CD19是只在B细胞表面的蛋白质。通过创建一个抗体识别CD19和身体连接抗体T细胞,研究人员创建了一个导弹,锁在和B细胞死亡,从而攻击B细胞白血病。

在使用CTL019治疗儿科病人,Grupp发现破坏白血病细胞的活动也影响了一个高度激活免疫反应称为细胞因子释放综合征。孩子病得很重,不得不承认了重症监护室。

Grupp和他的团队决定抵消这些有毒副作用,使用2 immunomodulating药物抑制了过度的免疫反应,迅速缓解孩子的治疗相关症状。这些结果足够有效,这种方法现在被成功纳入CTL019治疗成人。

immunomodulating药物不干扰CTL019疗法的抗白血病的好处,已持续6个月后细胞疗法的注入。这种坚持是至关重要的,因为设计T细胞留在病人的身体来防止癌症的复发。

未来重点发展更广泛使用的治疗

“这些工程T细胞已被证明是活跃在B细胞白血病在成人中,“Grupp说。“我们很兴奋地看到,CTL019方法可能是有效的儿童无法治愈的情况下。我们希望这些结果将导致广泛使用的治疗高危B细胞白血病和淋巴瘤,并可能在未来其他癌症。”

实验治疗复发病人的重要时机

”这种类型的开创性研究地址时机的重要性在考虑实验治疗复发患者,”苏珊·r·莱茵的黄金,医学博士,一个领导人的儿童医院项目与复发白血病儿童。”,以确保新复发难治性白血病患者像CTL019满足选择标准,我们必须开始探索这些创新方法比以往早。与家人谈话之前提供他们更多的治疗选择提供最好的结果。”