数据集成:改变制药和医疗保健格局

促进数据洞察的集成范式

尽管在过去的10-15年里数据爆炸式增长，但这在很大程度上是“未实现的数据”——其价值尚未被利用。随后在数据集成策略、技术和分析方面的投资已经将自由浮动的数据点转变为集成的、连贯的信息。制药公司利用整个价值链的数据集成，从发现到开发再到商业化。医疗保健行业还利用数据集成战略来推动基于价值的医疗保健模式。

这些数据的整合创造了深入研究现实世界并产生有意义的见解的机会，优化患者招募，更好地理解各种治疗方法，并直接改善患者的结果。

数据集成正在引发医疗保健行业的重大变化

不断发展的医疗保健业务模式

医疗保健正在从收费服务(FFS)模式演变为“以患者为中心”、数据驱动的“基于价值”的医疗保健模式，这种转变只有通过有效整合多个数据源来评估患者的结果、衡量绩效改进和相关的成本控制措施才能实现(Horner B等人，2019年)。

互操作性将大大简化数据集成过程。快速医疗保健互操作性资源(FHIR)是一个开放的医疗保健数据交换和信息建模标准，由国际医疗保健标准组织Health Level Seven创建。它提供数据格式和元素以及应用程序编程接口(API)，以推动高度分散的医疗保健生态系统中的互操作性。

不仅由于存在不同的系统，互操作性受到限制，而且因为一些参与者在数据共享方面设置了障碍。为了克服这一问题，医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)和国家卫生IT协调员办公室在2019年提出了一项规则，以防止信息阻塞，使患者能够访问他们的电子健康信息(Terry, 2019)。FHIR基于互联网的方法，在FHIR上称为可替代医疗应用和可重用技术(SMART)，利用web标准，允许开发人员采用一套适用于不同医疗IT系统的标准应用程序模型。

创新项目引领潮流

数据集成由涉及关键利益相关者的各种FHIR计划驱动，例如以付款人为中心的da Vinci项目和以提供商为中心的Argonaut计划。技术举措包括认证电子病历技术(CEHRT)和智能应用已经发射了。CEHRT于2019年生效，确保电子病历系统提供必要的技术能力、功能和安全性，以帮助他们满足有意义的使用标准。为了避免向下支付的调整，医疗保健提供商被要求使用2015版CEHRT (Bresnick, 2018, CMS.gov)。SMART APP启动提供了一个框架将第三方应用程序与电子病历连接起来。然而，尽管有这些举措，在与遗留方法的集成以及从面向事务的标准转向基于fhir的面向交互的标准方面，仍然存在行业挑战(Heath, 2016)。

医疗保险的蓝色按钮2.0利用了基于fhir的api，允许受试者直接从CMS下载他们的个人健康数据，并与提供者共享或保留这些数据作为自己的记录。最终用户，例如开发人员、供应商和研究人员也可以免费挖掘这些数据，并从中产生可操作的见解，而且沙盒的创建方式使数据无法追溯到患者(Bresnick, 2018)。

数据集成正在引发制药行业的重大变化

整合可以为精准医疗提供动力，改变临床试验

在正确的时间和地点为正确的人提供正确的药物，需要汇集多个数据源并获得有意义的见解的能力。利用社交媒体来推动患者招募的重要性，特别是对于患有罕见疾病的受试者(Capone, 2017)，以及利用基因组数据来识别肿瘤研究的生物标志物的能力(Davi等人，2018,Cavlan, 2018)只有通过对数据的有效整合和分析才有可能实现。越来越多的人接受使用来自对照临床试验限制性纳入/排除标准之外的真实世界数据，以获得关于研究药物在现实环境中的实际安全性和有效性的关键情报，这也只有通过智能整合实践才可行。

Project Data Sphere是首席执行官癌症圆桌会议公司生命科学联盟的独立倡议，是一个开放获取的数据共享研究平台，于2014年4月推出，集成了来自已完成癌症临床试验的10多万名患者的患者级数据，并被用于加速癌症患者关键新疗法的开发(Cary, 2019)。

美国国立卫生研究院精准医疗计划(PMI)我们所有人研究计划正在将患者报告的健康数据和100万志愿者队列的电子病历数据整合到一个中央国家数据库中，以支持精准医疗研究。它推出了一个数据浏览器提供访问数据仪表板的工具，允许研究人员从同意的参与者那里访问经批准的健康数据(Bresnick, 2019年)。

管理风险以推动招聘

传统的双盲对照试验面临多重挑战。除了与多组研究相关的成本因素和在罕见疾病情况下招募受试者相关的挑战之外，将病情严重的受试者置于受控的标准护理组中仍然存在伦理问题。这导致了合成控制组的发展，这些合成控制组从过去的研究中提取原始数据，以创建无偏见的控制组，并在受试者水平上仔细匹配试验的纳入/排除标准(Capone, 2017)。蓝色按钮2.0沙盒是另一个优秀的数据源，正在筛选以生成合成控制臂(Bresnick J, 2018)。

基于风险的监测是传统现场监测方法的替代方案。它集中了现场监测活动的重要部分，并利用分析跨集成数据点。它提供了在整个研究过程中站点性能和受试者健康参数的进展的直升机视图。它可以识别异常值，并根据需要使用风险触发因素来推动现场访问。这不仅可以降低15 - 20%的研究成本，还有助于主动管理研究风险，提高质量，增强数据完整性(Limaye N和Jaguste V, 2016;开头)。

在安全信号检测过程中，来自不同来源和产品的安全报告通过FDA的不良报告系统(FAERS)进行整合。这包括不良事件报告、用药错误报告和导致不良事件的产品质量投诉。报告来自制造商、医疗保健专业人员和消费者。FAERS支持FDA的上市后安全监督计划。FDA的哨兵计划是一个致力于医疗产品安全的国家电子系统和世界上最大的多站点分布式数据库。它集成了来自18个伙伴机构和这些汇总数据的元分析使FDA能够从现实世界的证据中评估安全风险信号(FDA, 2008，利亚普斯蒂娜，2019年)。

整个供应链的整合

另一个关键领域是实时监控整个供应链。从物联网设备捕获的数据正在被集成，以确保整个供应链的温度得到控制。采用电子产品代码(EPC)技术的射频识别(RFID)标签用于药品的电子跟踪、追踪和认证，以确保供应链的完整性，并检测假药(Syrma technology, 2019)。事实上，大数据和预测分析甚至被用于分析大量的天气数据，以预测季节变化和相关条件，如花粉热，从而引发制造业和库存控制的上升(Hughes, 2018)。

互操作性、技术和合规性——寻求“单一的真相来源”

这些改进的数据集成实践导致从多个来源提取数据，集成到数据湖(原始数据转储)或数据存储库(存储有预先定义的最终用途的数据的有组织的结构化数据存储库)中，并分析数据以生成新的见解。2016年确立的FAIR(可查找、可访问、可互操作、可重复使用)数据原则有助于概述存储数据的最佳实践。他们关注元数据的重要性，以实现数据的可追溯性，以及“互操作性”以实现“单一真相来源”(Fox B, 2019)。

虽然如今制药公司收集了大量eb级的数据，但有必要从大数据过渡到深度数据。深度数据不仅是一种处理大量数据的方法，而且是一种将原始数据放入上下文，进行进一步比较并获得深入见解的方法。我 整合来自设备、可穿戴设备、EDC等的数据，辅以治疗领域的专业知识、分析和技术，使该行业能够运行真正“以患者为中心”的虚拟临床试验(Limaye R等人，2018)。

在整合来自多个来源的数据的同时，还需要确保数据治理、可追溯性、数据质量、数据隐私和数据安全的最高标准(Walker N, 2018)，同时确保遵守电子记录和电子签名(ERES) / 21CFR第11部分、健康保险可携带性和责任法案(HIPAA)和通用数据隐私条例(GDPR)等要求(Hughes, 2018)。机器学习、人工智能和自然语言处理(Limaye N和Limaye R, 2018, Walker N, 2018)正被广泛用于从大量集成数据中获得有意义的见解。混合现实、虚拟现实和增强现实被用于创建集成基因组、转录组、代谢组和蛋白质组数据的交互式数据可视化，以推动生物制药领域的药物发现(Limaye N, 2019)。

不仅从结构化数据，而且从非结构化数据(如临床记录)中获得情报的重要性不容忽视，FHIR 4.0.1提供了集成这些数据的能力(HL7 FHIR®US Core Implementation Guide CI Build)。

数据不能停留在竖井中。它需要被整合。集成不仅需要分析的支持，还需要解释的支持，以获得实时的有意义的见解。随着当今时代数据的爆炸式增长，认知计算已经成为游戏规则的改变者，允许人们快速筛选数据，并在大海捞针。

参考文献

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