活着:谨慎兴奋满足的第一个有效的阿尔茨海默氏症的药物

美国制药巨头生原体宣布它的治疗性化合物aducanumab,阿尔茨海默病(AD)是美国食品和药物管理局批准。尽管看似杀死后3月产生了令人失望的结果,研究新的分析表明,aducanumab满足其目标端点。如果得到证实,这将使aducanumab第一治疗可以减缓认知能力下降的广告。

一个意想不到的逆转

一系列引人注目的失败后,aducanumab被认为是最后一个骰子的滚动药理干预针对病理性蛋白β-淀粉样蛋白,它被认为在AD病理有一个中心的角色。

在一个新闻发布会上,研究铅安东Porsteinsson博士说,“这个大型数据集代表三期的一项研究首次表明,间隙的聚合淀粉样β蛋白可以减少阿尔茨海默病的临床下降,为医学界提供新的希望,病人,和他们的家人。”

更慎重的赞美也即将从领导人不相关的研究领域:巴特•德•特鲁教授,英国老年痴呆症研究研究所主任,伦敦大学学院的评论,“这是奇妙的听到这些新的积极的结果从aducanumab试验。我们目前没有有效的治疗方法减缓或阻止阿尔茨海默病的发展,我希望这标志着一个转折点。”

更大的剂量,更好的结果吗?

Aducanamab、单克隆抗体、可溶性和不可溶性两目标形式的β-淀粉样蛋白,从大脑清理它。说,这项研究结果发表在3月,曾担心周围的副作用如脑肿胀,已经基于一个“不正确”徒劳的分析。

根据生原体,新的分析表明,正值(这是结果令人难以置信的罕见的临床试验结果以这种方式被逆转)是由于暴露于高剂量的aducanumab增加。

深入研究的数据集发布的需要一些时间,虽然一些深入分析可以发现在这里。总之,药物测试在两个试验中,其中一个(名为出现)被证明是统计上积极的结果在新的,更大的分析,而其他倾向于意义的一个子集(参与)患者接受高剂量(但仍微不足道)。患者评估他们的负担,淀粉样蛋白及其性能的电池标准认知测试。在一个测试中,高剂量组显示,CDR-SB性能下降,低于23%病人安慰剂。但在其他测试参与者的性能没有明显不同,和任何意义只有在出现。为什么患者会表现更糟糕的是在这些不同的测试目前不清楚。

矛盾需要清除

公布的数据也包含一些奇怪的结果,例如更糟糕的是性能在某些测试患者的高剂量aducanumab接触,完全相反的结果出现。而这些问题通常会移动FDA订购另一项试验使用的条件,证明了积极的出现,有人可能认为巨大的压力放在监管机构批准的药物,完全缺乏其他有效的治疗方法。

“手臂中枪”广告的研究

人们迫切希望一个异常寒冷的冬天信号逆转全球气温上升,即使绝大多数的数据显示。以同样的方式,研究人员在这个领域将迫切希望有事情第二次,但他们将在屏息以待。

神经科学学会2019年会上,阿尔茨海默氏症研究Li-Huei蔡告诉技术网络,“今天的新闻今天早上生原体是激动人心的。188金宝搏备用阿尔茨海默氏症,在过去的15年里,没有一个成功的试验。所以,如果他们成功了,我会说这是一个非常强有力的手臂中枪。我认为我们需要一些积极的结果。”

蔡脾气她表扬了一些的警告,“但aducanumab,当他们停止试验,他们说没有希望这种药物会成功。我认为现在这个新的信息,即使它是令人兴奋的,我认为他们设计试验时,他们真的不知道病人人口进入。看来,这并不是说每个人都回答说,只有一个非常小的人口的人做出了回应。我认为这仍然是一个需要对许多有益的东西,很多人患有记忆丧失和痴呆。”