一种糖尿病药物，一种治疗神经退行性疾病的有前途的药物
IDIBELL的研究人员已经证明，一种用于控制II型糖尿病的药物可以帮助修复患有遗传性疾病肾上腺白质营养不良的小鼠的脊髓，如果不治疗，最终会导致瘫痪、植物人状态和死亡。
这是人类疾病治疗发展道路上的重要一步，目前的治疗方案很少，而且只有部分有效。
这项研究的结果已经在本周六的《大脑》杂志电子版上发表。
线粒体的作用
由ICREA研究员Aurora Pujol领导的IDIBELL神经退行性疾病研究小组研究了线粒体(细胞的动力工厂)在肾上腺白质营养不良中的作用，这是一种由过氧化物酶体中脂肪酸的ABCD1转运体失活引起的疾病。这种失活导致脂肪酸在器官和血浆中积累，并导致脊髓变性。
白质营养不良疾病的特征是髓鞘的渐进性丧失，髓鞘是一种脂肪覆盖物，在神经纤维周围起绝缘体的作用。髓鞘的损伤损害了受影响神经的信号传导，并导致运动障碍。
到目前为止，线粒体在疾病中的作用还不明显。“我们从最近的研究中知道，氧化应激与此有关。此外，生物能量衰竭在疾病症状出现之前就开始了。因此我们决定研究线粒体的作用，”研究人员Aurora Pujol说。
氧化损伤
我们发现X-ALD小鼠在12个月大时表现出线粒体的损失，在疾病症状出现之前，所以这可能不是疾病的后果，而是一个促成因素。我们也知道，涉及线粒体丢失的途径可以通过使用糖尿病药物吡格列酮来治疗，所以我们决定在小鼠身上测试其效果。”研究人员解释道。
吡格列酮通过防止线粒体的丢失，抑制代谢衰竭和氧化应激来阻止神经纤维退化，因此也阻止了运动障碍。研究人员通过对死后脊髓的分析，以及对小鼠进行一系列身体测试来证明这一点。
尽管X-ALD是一种相对罕见的疾病，最低发病率为1 / 17 000，但还有其他由髓鞘变性引起的神经退行性疾病，例如多发性硬化症，以及已知涉及生物能学受损、氧化应激和轴突变性的许多其他疾病。后一类疾病包括帕金森氏症、亨廷顿氏症和阿尔茨海默氏症。Pujol说:“我们的发现也可能与这些情况有关。”
“根据这些有希望的结果，我们将与巴黎Hôpital Bicêtre的Patrick Aubourg教授一起，在患有晚发性肾上腺脑白质营养不良的成年患者中开始一项多中心吡格列酮II期临床试验。我们的研究表明，通过在血细胞或血浆中寻找氧化损伤的生物标志物来监测药物的生物效应是可行的。我们很高兴为找到一种简单有效的治疗一系列毁灭性疾病的方法做出了贡献”，他总结道。
