阿尔茨海默病药物Aducanumab在欧盟获得批准面临艰难的斗争
淀粉样β抗体aducanumab被欧洲监管机构颁发了“负面趋势投票”，其开发商Biogen在一份声明中宣布声明11月17日。
今年早些时候，Aducanumab过山车式的发展达到了令人振奋的顶峰批准被美国食品和药物管理局(FDA)批准用于治疗阿尔茨海默病。这是近20年来首个获批治疗该疾病的药物，也是首个基于该疾病有争议的“淀粉样蛋白假说”的药物。这个批准是有争议的FDA的决定不仅违背了其独立顾问委员会的建议，而且还要求Biogen在批准后进行随机临床试验，以获得更多关于药物疗效的数据。
而许多患者团体，如阿尔茨海默氏症协会，发布了语句一些专家的负面反应表明他们对药物的进展感到高兴，开始了药物的急剧下降。a表示，未来还会有更多曲折声明这反映了欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)对该药物的反应。在将aducanumab提供给欧洲患者之前，CHMP必须获得批准。
什么是阿杜那单抗?
阿尔茨海默病患者的大脑经常被淀粉样斑块所困扰，这会破坏健康的神经元功能并导致毒性，最终导致认知能力下降。Aducanumab是一种单克隆抗体(mAb)，设计用于结合聚集形式的β-淀粉样蛋白以清除它。这种药最初是由Neurimmune通过逆向转化医学方法，这种抗体是从没有患AD的老年人身上提取的。
虽然对aducanumab尚未完全“不”，但Biogen表示，他们收到的“负面趋势投票”肯定不是CMHP计划在12月会议(12月13日至16日)上采纳的正式意见的好兆头。
该委员会正在投票是否批准aducanumab的商品名，ADUHELM这种单克隆抗体的靶点是被认为在该疾病的病理过程中起核心作用的淀粉样β蛋白。
Biogen全球安全和监管科学主管兼临时研发主管Priya Singhal博士在一份声明中评论道新闻稿“虽然我们对趋势投票感到失望，但我们坚信我们的数据的力量，aducanumab有潜力为受阿尔茨海默病影响的人和家庭带来积极和有意义的改变。”
在早期的两项临床试验中，aducanumab对淀粉样蛋白的清除效果令人印象深刻，但只是适度的批评者认为认知能力的改善是建立在不可靠的数据基础上的。
英国阿尔茨海默病研究中心的政策负责人大卫·托马斯在一份声明中评论了这一宣布释放英国科学媒体中心说:“我们迫切需要新的治疗阿尔茨海默病的方法，但监管机构判断任何新的治疗方法都是安全有效的，这是至关重要的。aducanumab III期临床试验的结果，EMERGE和ENGAGE，在研究界引发了关于如何判断任何新的阿尔茨海默病治疗方法的有效性的争论。”
FDA在美国批准aducanumab是基于该药物能够清除大脑中标志性的阿尔茨海默氏症淀粉样蛋白。作为批准的一部分，监管机构现在要求进行进一步的试验，以确保aducanumab能长期改善人们的记忆、思维和日常生活。”
这种谨慎的语气在一名SMC得到了呼应声明老年痴呆症慈善机构阿尔茨海默氏症协会副主任理查德·奥克利博士的评论，与之形成了鲜明对比响应罗伯特·霍华德是伦敦大学学院老年精神病学教授，他此前一直对Biogen的药物试验持批评态度。霍华德说,”这绝对是我们应该从EMA的专家咨询小组那里得到的决定，并且与FDA咨询委员会12个月前一致投票反对批准aducanumab，因为关键的3期试验ENGAGE和EMERGE缺乏可证明的疗效。”
他补充说:“FDA对aducanumab的加速批准，仅仅是基于合理预期淀粉样蛋白的减少将导致阿尔茨海默病病程的改善，尽管所有证据表明淀粉样蛋白减少与症状改善之间没有明显的相关性，但已经引起了极大的争议，并对FDA及其工作人员的公正性提出了质疑。”在得出结论之前，“我预计EMA在12月开会时不会批准aducanumab。Aducanumab是一种没有令人信服的疗效的治疗方法，副作用严重，经济成本高。根据现有的证据，考虑到阿尔茨海默病患者、他们的家人和照顾他们的人的最大利益，EMA和MHRA不应该批准aducanumab的许可。”
