新药成功治疗亨廷顿患者

第一个药物针对亨廷顿氏舞蹈症的原因是安全的,同时在首次人体试验,并成功地降低了神经系统的有害杭丁顿蛋白水平。

在临床前开发十多年之后,第一个人体试验huntingtin-lowering药物开始于2015年底,由教授教授Sarah Tabrizi(伦敦大学学院神经病学研究所)和由Ionis药品。

审判涉及入学46早期亨廷顿氏舞蹈症患者在9研究中心在英国,德国和加拿大。

每个病人收到四个剂量的IONIS-HTTRx或安慰剂,注射到脊髓液使其到达大脑。随着1/2a阶段试验的进展,IONIS-HTTRx的剂量是根据ascending-dose试验设计增加几次。

患者安全监控整个研究由一个独立的安全委员会。

今天的声明在完成试验证实IONIS-HTTRx同时试验参与者及其安全性支持进一步测试的病人。

“这个试验的结果是突破性的亨廷顿氏舞蹈症患者和家庭的重要性。首次降低了药物的毒性致病蛋白在神经系统中,和,该药是安全的,同时。现在的关键是迅速采取行动,一个更大规模的实验来测试该药物是否减缓疾病的进程。“Tabrizi教授,伦敦大学学院的主任亨廷顿氏舞蹈症中心和IONIS-HTTRx全球首席调查员。

主要的未知是审判是否会显示IONIS-HTTRx可以降低神经系统的突变杭丁顿蛋白水平。使用一个极度敏感的测定,蛋白质浓度测定在每个病人的脊髓液之前和之后的治疗。

希望、IONIS-HTTRx产生显著的剂量依赖性降低突变杭丁顿蛋白的水平——第一次蛋白质导致亨廷顿氏一直在降低病人的神经系统。

由于这些成功的结果,Ionis的合作伙伴,罗氏公司,行使其选择许可IONIS-HTTRx和发展承担责任,监管活动和商业化活动。同时,Ionis 6月宣布,所有患者在完成试验提供了一个在非盲接收IONIS-HTTRx延伸。

试验的结果和计划持续IONIS-HTTRx详细计划将在即将到来的科学会议和准备同行评议的出版物。

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