新的研究提供了希望的孩子以前无法治愈的DIPG脑癌
第一阶段临床试验DIPG可能在一年内开始。
想象的痛苦一个父母的孩子被确诊为一种不可治愈的儿童脑癌。手术不是一个选择,目前化疗无效的和震源辐射只提供临时救济。值得注意的是,研究人员的实验室医学和病理学(LMP)定义了潜在的治疗目标相对常见的癌症——为未来病人提供希望。
在这个开创性的研究发表在自然遗传学LMP辛西娅·霍金斯教授,科学家和神经病理学家儿童医院,博士候选人Pawel Buczkowicz和帕特里夏·Rakopoulos DIPG确定三个子组,各有不同的分子特性。
“过去,DIPGs被认为是一种疾病,被认为是类似于成人的脑部肿瘤。出于这个原因,给成人的治疗也给生孩子这些治疗是无效的,“Buczkowicz说。通过研究这些肿瘤之间的差异,团队现在可以调查潜在的治疗方法。
DIPGs被称为最具挑战性的一个肿瘤治疗因为癌细胞密切混入正常脑细胞在大脑的一部分,不能手术切除。他们是最常见的诊断5和9岁的儿童,占10 - 15%的小儿中枢神经系统肿瘤。
以前,医生用MRI或CT扫描诊断和研究DIPGs,但获得的信息是有限的。此外,很难研究这些肿瘤,因为他们很少活检和组织样本是罕见的。霍金斯教授开始autopsy-based研究获得一个全面的疾病的分子和组织学的角度。
“我认为有趣的结合全基因组分析和组织病理学是我们可以在多个层面研究肿瘤,”合著者Rakopoulos说。“我们在分子水平上能够看到到一个单核苷酸,然后我们的观点。重要的是要有尽可能多的观点。”
研究团队发现DIPGs可以更准确地分为三个亚组:H3-K27M,沉默和MYCN。他们还显示一个新的复发性激活素受体的激活突变ACVR1。与这些突破,他们现在可以将针对这些子组调查潜在的治疗药物。
霍金斯教授认为,这一发现可能导致更好的待遇。“我们希望通过更好的遗传特征这些肿瘤癌症我们可以尝试更好的目标,并提供个性化的治疗方法。理想总是我们要找到会杀死所有的癌细胞,我们要找到一个治疗。但可能更现实的中期目标是,我们至少可以慢下来。”
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出版
Pawel Buczkowicz Christine Hoeman,帕特里夏·Rakopoulos Sanja Pajovic,路易一起,Misko Dzamba,安德鲁·莫里森彼得·刘易斯埃里克•Bouffet Ute巴特尔斯Jennifer Zuccaro Sameer Agnihotri,赖亚尔斯科特,马克Barszczyk Yevgen Chornenkyy,马修Bourgey,纪尧姆Bourque,亚历山大•Montpetit Francisco Cordero佩德罗•Castelo-Branco Joshua Mangerel Uri Tabori,国王Ching Ho安妮黄,凯瑟琳·R·泰勒,艾伦•麦凯安妮E, Javad Nazarian詹森•R Fangusaro马提亚Karajannis,大卫•Zagzag尼古拉斯·K工头,安德鲁•Donson茱莉亚V Hegert,艾米·史密斯,珍妮弗·陈,露西Lafay-Cousin,桑德拉·邓恩,朱丽叶Hukin,克里斯·邓纳姆凯特琳Scheinemann, Jean Michaud谢娜- Zelcer,大卫拉姆齐,杰森·凯恩,卡梅伦Brennan Mark M Souweidane克里斯•琼斯C大卫alli,迈克尔•Brudno奥伦比结,辛西娅·霍金斯。基因组分析扩散内在脑桥的神经胶质瘤标识三个分子子组和复发性激活ACVR1突变。自然遗传学》2014年4月6日在线发表。doi: 10.1038 / ng.2936
