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新技术可能导致潜在的治疗亨廷顿氏舞蹈症

人类大脑的3 d模型和神经元细胞。
信贷:Robina Weermeijer / Unsplash。

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简介:瑞典哥德堡大学的一项新研究和马克斯普朗克研究所描述了一种工程方法来操纵与神经退行性疾病相关蛋白总量。成功移除聚合方法在酵母和人类细胞,提供潜在的治疗应用和洞察这些疾病。

关键外卖:

  • 蛋白质总量与神经退行性疾病如阿尔茨海默氏症,帕金森氏症和亨廷顿氏舞蹈症。
  • 研究人员开发出一种方法来控制蛋白质聚集在酵母和人类细胞。
  • 合成出口系统成功移除蛋白质总量,为未来提供潜在的治疗应用和更好地理解神经退行性疾病。

  • 蛋白质总量积累在衰老和与神经退行性疾病如阿尔茨海默氏症,帕金森氏症和亨廷顿氏舞蹈症。Nystrom实验室哥德堡大学的一项新研究,与德国马克斯普朗克研究所生物学老化,描述了一个小说,设计适合空间操作方法使蛋白质聚合体出芽酵母和人类细胞。

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    很多神经退行性疾病如阿尔茨海默氏症,帕金森氏症和亨廷顿氏舞蹈症与错误折叠蛋白质的聚合相关联但是否这些聚集导致这些疾病还不清楚。


    哥德堡大学的Thomas Nystrom教授的研究小组能够出口这些蛋白质聚集细胞以工程的方式,这是发表在《自然通讯》杂志上。首次开发的系统中广泛使用的生物模型,出芽酵母,但延长也用于人类细胞。

    免费的蛋白质总量

    作者实现了这种合成细胞出口系统通过融合aggregate-binding蛋白质daughter-cell-targeting因素掐掉子细胞时,蛋白质总量的母细胞是免费的。这种方法是有效的在处理内生,与年龄有关的蛋白质总量,以及突变杭丁顿蛋白骨料与亨廷顿氏病有关。


    使用这个女儿瞄准系统,他们显示出口突变杭丁顿蛋白酵母母细胞免受细胞死亡表明大型杭丁顿蛋白总量可能是剧毒,导致疾病,这一特点已经被广泛讨论。

    未来潜在的治疗

    “据我们所知这是第一次证明蛋白质总量控制,可以导出从细胞工程方式。其他种类的细胞损伤可能还从细胞的改编版本导出目标系统”,阿瑟·菲施巴赫博士说,博士后和这项研究的第一作者。


    “虽然我们目前缺乏支持数据,有可能ATS概念可以用于未来的潜力小说治疗方法神经退行性疾病或至少在获得更好的理解他们。鉴于紧迫,有一种强烈的对创新的治疗方法在这一领域的需求”,他总结道。


    参考:菲施巴赫,约翰,施耐德KL,郝X, Tessarz P, Nystrom t .人工Hsp104-mediated系统re-localizing蛋白质聚合。Nat Commun。2023;14 (1):2663。doi:10.1038 / s41467 - 023 - 37706 - 3


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