有前景的结果发表在儿科神经母细胞瘤的研究
近几十年来有了很大的进步在小儿癌症的治疗,治愈率高可能今天几个儿童恶性肿瘤。预后仍然贫穷,然而,儿童被诊断为小儿癌症,和许多现有疗法与长期的副作用影响幸存者预期寿命和/或生活质量。在《华尔街日报》科学转化医学,一个国际科学家小组从儿童癌症Institute-Australia (CCIA),罗斯威尔帕克癌症研究所(RPCI)和Incuron LLC报告重大进展解决这些持续的挑战。
CCIA的丹尼尔·卡特博士格伦•马歇尔博士和她的同事报告说,他们已经确定了一个高度积极的新治疗方法,通常致命的亚型神经母细胞瘤,神经细胞的癌症儿童最常见的实体肿瘤之一。研究人员提供证据表明,蛋白质复杂的事实(促进染色质转录)代表了一个新的和有前途的生物标志物候选人和目标积极治疗,难治性疾病。他们观察到FACT-targeting药物candidate-CBL0137,生物技术公司开发的Incuron与科学家合作RPCI-has表现出显著的抗肿瘤活性的神经母细胞瘤的临床前模型。
CBL0137是一种小分子,属于一种叫curaxins的代理,由一组发明,包括论文的合著者安德烈•大博士,高级副总裁DSci基础科学在罗斯威尔公园和Incuron创始人兼首席科学官。
”这个工作,这漂亮的演示了肿瘤学研究的国际合作的力量在学术中心和私人企业,给了我们希望,我们将看到提高治愈率和长期结果孩子患有这种激进的疾病,“大师哥博士说。“我们希望很快能够扩展的机会参与临床研究curaxin CBL0137儿童神经母细胞瘤,一个我们十分迫切地期待可能性目前有限的治疗方案。”
神经母细胞瘤亚型,而另一个目标MYC癌基因的存在,有效地达到这一目标药理代理人的努力迄今未见成效。科学转化医学的研究第一次表明,这些肿瘤MYC活动取决于事实的存在和有效地中和MYC基因失活的事实,导致神经母细胞瘤细胞的死亡。
“值得注意的是,这种类型的肿瘤中存在的事实似乎是一样糟糕的预后标记MYC的过度活动,”笔记论文合著者怀中Gurova,医学博士,博士的罗斯威尔公园细胞压力生物学系,领导努力破译的活动机制curaxins成功目标的事实,记录在早些时候发表的研究。
CBL0137 Incuron正在开发,目前正在评估在第一阶段临床试验在成人癌症晚期转移性实体瘤和淋巴瘤RPCI和其他几个美国癌症中心(研究NCT01905228)。不同于许多药物目前用于治疗神经母细胞瘤,curaxins似乎杀死癌细胞而不引起DNA损伤,癌症治疗的主要来源的副作用。
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出版
卡特博士et al。治疗目标MYC信号的抑制组蛋白在neuroblastom女伴的事实。转化医学,2015年11月4日出版。doi: 10.1126 / scitranslmed.aab1803
