研究人员在实验室老鼠使用DNA治疗改善人工耳蜗功能
一千分之一的孩子在美国是个聋子,三个成年人中就有一人65岁后重要的听力损失。是否遗传或环境因素的结果,听力损失成本每年数十亿美元的医疗费用,使寻找治愈的关键。
现在领导的研究小组凯伦b系的亚人类分子遗传学和生物化学特拉维夫大学萨克医学院和Yehoash拉斐尔头颈外科学系的密歇根大学责任听力研究所发现,使用DNA作为药物——通常被称为基因治疗在实验室老鼠可以保护人类的内耳神经细胞遭受某些类型的进步的听力损失。
在这项研究中,博士生震动Shivatzki创建了一个鼠标人口拥有基因产生听力损失在人类身上的最普遍形式:变异的联接蛋白26个基因。大约30%的美国儿童先天性耳聋有这种形式的基因。因为它的患病率和廉价的测试可用来识别它,有一个伟大的渴望找到治愈或治疗来治疗它。
“再生”的神经元
亚教授的团队着手证明基因治疗可以用来保护内耳神经细胞的老鼠。小鼠突变联接蛋白26个基因表现出恶化的神经细胞发出声音信号到大脑。研究人员发现一种蛋白质生长因子用于保护和维持神经元,否则称为脑源性神经营养因子(BDNF),可以用来阻止这种退化。然后设计了一个病毒,可以容忍身体没有引起疾病,并将生长因子插入病毒。最后,他们通过手术将病毒注射到老鼠的耳朵里。这个因素能够“营救”内耳通过阻断神经元变性。
“一个广泛的人受到听力损失的影响,每个人处理的方式是高度可变的,”亚教授说。”也就是说,有一个几乎一致的兴趣发现基因负责听力损失。我们试图找出为什么鼠标失去细胞,使它能够听到。为什么失去听力吗?合作让我们提供基因治疗逆转神经细胞的损失这些失聪的耳朵的老鼠。”
虽然这种方法是改善这些老鼠的听力,这对增强声音的感知有重要意义人工耳蜗,被很多人使用联接蛋白26突变导致听力受损。
胚胎听力吗?
内耳耳蜗植入的神经细胞促进最佳的运作。亚教授的研究表明,一个可能的新策略对提高植入物功能,尤其是在那些听力损失随着时间的推移变得越来越糟,比如具有深远的听力损失以及联接蛋白的基因突变。将基因治疗与植入物可以帮助保护至关重要的神经细胞,从而保持和提高植入物的性能。
更多的研究仍然存在。“安全是主要的问题。时机呢?尽管超过80%的是人类和小鼠的基因相似,这使得老鼠人类听觉的完美的实验室模型,仍然存在很大的区别。人类开始听力胚胎,但小鼠出生后才开始听到两个星期。所以我们想知道,我们需要启动纠正过程在子宫内,婴儿,或在以后的生活中?”亚教授说。
“实际上,我们还有很长的路从治疗在胚胎发生听力损失。但我们证明我们着手做的:我们可以帮助保护内耳神经细胞的老鼠,”亚教授继续说道。“这看起来已经非常有前途。”
研究小组目前正在寻找更好的纠正基因的“车辆”,如发现更适合运输注入基因的病毒载体在内耳到适当的位置。支持这项研究是由美国国立卫生研究院的NIDCD I-CORE基因调控和复杂的人类疾病。
