一步基因治疗对难治性癫痫

测试被设计来尽可能模拟未来形势涉及人类患者的治疗。

许多癫痫患者都没有经历任何改进现有药物。手术可以另一种严重的癫痫,以防可以本土化和删除出现癫痫发作的癫痫集中在大脑中。

”之间有一段时间这个焦点和操作时的检测基因疗法替代可以测试。如果它运行良好,病人可以避免手术。如果没有,将继续按照最初的计划,手术影响的部分将被删除。使用这种方法,实验治疗为病人将更安全,”米拉Kokaia教授说。

他和他的团队正在研究,模拟颞叶癫痫大鼠模型,最常见的一种癫痫。给出了实验动物注射epilepsy-inducing物质,kainate,一个大脑半球的颞叶。大多数动物有癫痫发作的不同程度,而一些没有发作,而米拉Kokaia认为一个好的结果,因为它类似于人们之间的情况。脑损伤造成的各种事故有很不同的结果对于不同的患者,一些开发癫痫,而另一些没有。

开发大鼠癫痫之后给基因治疗的部分大脑kainate被注入,并引起癫痫发作的地方。基因传递的信号物质(神经肽Y)和其受体之一。他们的想法是,结合只会产生更大的效果比传递信号的基因物质本身。神经肽Y能与不同的受体结合,在最坏的情况下与受体结合促进癫痫的数量增加,而不是减少。

研究结果到目前为止是积极的。癫痫发作的频率的增加,已经在控制动物与不活跃的基因治疗后停止治疗的结合活性基因,和80%的动物癫痫的数量减少了近一半。

“必须重复测试更多的动物实验,所以可能的副作用,例如,记忆可以研究。但是,我们认为这项研究是有前途的概念验证,证明该方法有效,”米拉Kokaia。

他预计,第一个基因疗法治疗将会进行手术的患者已经被选中。然而,从长远来看,基因治疗将是最大的好处不能手术的患者。有严重癫痫患者的癫痫集中放置得太坏了,一个操作是不可能的因为它可以损害如演讲或运动。这些病人因此从未接受手术,但在将来可以通过基因治疗帮助。