间皮瘤和转移性癌症的治疗进入一期试验

恶性间皮瘤(MM)与职业性石棉接触有关，是一种主要起源于肺部外层的侵袭性癌症，5年生存率仅为5%至10%。自2004年以来，只有两种疗法被批准用于治疗MM，在美国每年约有3000人受到影响。

现在，来自佛蒙特大学实验室研究的一种治疗间皮瘤和转移性癌症的有前景的新疗法即将进入一期临床试验。

将科学发现引入临床试验是一项挑战。根据佛蒙特大学癌症中心主任Randall Holcombe博士的说法，“从发现到临床试验大约需要20年，即使到那时，也只有大约1%的潜在新药获得了FDA的批准。”

要想跻身那1%，你需要扎实的科学和强大的资金。布莱恩·坎尼夫博士是弗吉尼亚大学拉纳医学院病理与检验医学系的教员，他与他的导师、名誉教授尼古拉斯·海因茨博士和弗吉尼亚大学校友Kheng (Newick) Bekdache博士合作，确定了新的治疗方法。

他们都知道这项研究很有说服力。的方法,发表在《公共科学图书馆•综合》该研究针对的是癌细胞的一种普遍弱点，可以用于治疗。“所有肿瘤细胞都非常依赖有效的废物管理系统来生长和生存;我们干扰了它，”坎尼夫博士说。

这一开创性的发现带来了充足的资金。坎尼夫博士在哈佛医学院(Harvard Medical School)完成博士后工作，准备离开学术界时，接到了海因茨博士的一个电话，这个电话改变了他的人生。海因茨博士说，制药公司RS Oncology希望为多发性骨髓瘤的治疗提供资金，并选择了他们的研究作为实现这一目标的载体。

Cunniff博士回到UVM癌症中心继续工作，目标是间皮瘤。RS肿瘤学为UVM提供了大量资金，用于全面的临床前包，帮助研究人员克服了将科学发现从实验室带到床边的巨大财务障碍。

“我们很高兴有机会招募布莱恩回到我们的部门，并支持他的努力与RS肿瘤学，”Debra Leonard博士说，病理学和实验室医学系主任。“我们部门非常重视我们调查人员进行的研究，将其转化为患者治疗的情况并不经常发生。”

排气阻塞

在过去的四年半里，Cunniff博士和他的研究团队与维克森林医学院和RS肿瘤学合作，直接负责展示他们确定的治疗方法的抗癌活性，并开发/测试适合人类使用的配方。

“这种药物剥夺了细胞代谢有毒副产品的能力，所以它们基本上是被自己的废气呛住了，”坎尼夫博士说

这将是“首次人体试验”，在MM患者中测试这种新方法的安全性和活性，随后也将被视为其他癌症的靶向治疗方法。

该临床试验将于2021年底在英国启动，佛蒙特大学癌症中心的坎尼夫实验室将作为利用患者样本进行转化研究的主要地点。

坎尼夫博士说，我们有理由抱有希望。“临床前模型的重要数据表明，这种方法可以广泛适用于许多癌症类型。在我们从一期临床试验中获得足够的数据之前，很难完全理解这种方法的可能性，尽管人们对此相当乐观。”

“这就是癌症中心的工作，把实验室的发现带入临床试验，对患者产生积极影响，”霍尔库姆博士说。

参考: Cunniff B, Newick K, Nelson KJ，等。通过组合靶向过氧化物还蛋白3抑制线粒体过氧化物代谢是恶性间皮瘤的有效治疗方法。 《公共科学图书馆•综合》 ．2015; 10 (5): e0127310。doi: 10.1371 / journal.pone.0127310

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