VectorBuilder支持第一门克斯疾病的基因治疗试验
VectorBuilder inc .)已经宣布,它与细胞和基因治疗Lantu生物制药公司合作了一个创新的基因治疗药物的首次人体试验候选人门克斯疾病。基于腺相关病毒(AAV)的药物,LTGT06,是由Lantu VectorBuilder至关重要的支持。审判是一个三岁的小男孩,他的父亲获得了全世界的关注不放弃他的儿子。
徐Haoyang来自中国云南省还不到一岁时被诊断为门克斯疾病,先天性障碍ATP7A基因的突变引起的。患者表现出严重的神经系统缺陷和通常不超过三年。目前还没有治愈门克斯。
拯救他的儿子Haoyang的父亲许巍,高中学历,自学化学和生物学建立家庭实验室合成铜组氨酸,一种化学物质可以减少门克斯症状,但在中国是不可用的。爱的父亲的故事和决心使DIY医学国际新闻,同时产生争论。
与Lantu VectorBuilder形成合作开发AAV-based药物候选门克斯,提供阴极射线示波器和CDMO服务包括AAV载体设计和优化,和clinical-grade AAV制造业。Lantu候选人的疗效和安全性研究和卫生与920医院合作,希望医院在昆明进行研究者发起的审判(IIT)测试领先候选人,LTGT06 Haoyang。收到正式批准后,药物管理今年男孩的三岁生日后不久。
许巍说:“我知道铜组氨酸只能减缓门克斯,和基因治疗是唯一希望扭转这种疾病。我们现在开始注意改进。我很感谢看到Haoyang三年来首次的条件改善,而不是恶化。我希望他将继续变得更好。”
VectorBuilder首席科学家布鲁斯Lahn博士评论道:“VectorBuilder支持基因治疗方案对于许多制药公司和生物技术公司以及整个管道,从早期研发CDMO制造业。我很高兴,我们可以开发LTGT06扮演一个角色。证明我们的技术能力和全面的端到端服务能力的基因传递空间”。
