FDA批准Nplate™长期治疗成人慢性ITP

安进公司(Amgen Inc.)宣布，美国(U.S.)美国食品和药物管理局(FDA)批准了Nplate™(romiplostim)，这是第一个也是唯一一个用于治疗脾切除(脾脏切除)和非脾切除的慢性免疫性血小板减少性紫癜(ITP)成人血小板减少症的血小板生成剂。

Nplate是首个fda批准的肽体蛋白，通过提高和维持血小板计数起作用，代表了一种长期治疗这种慢性疾病的新方法。

波士顿马萨诸塞州总医院血液学主任David J. Kuter医学博士说:“到目前为止，患有慢性ITP的患者可用的治疗方案有限，其中许多治疗方案由于副作用和耐受性问题通常不适合长期使用。”

“Nplate代表了首个针对成人慢性ITP患者的长期治疗，为这种慢性疾病提供了一种新的治疗方法。”库特继续说。

FDA批准Nplate是基于两项针对成年慢性ITP患者的关键3期研究的有效性和安全性结果，包括脾切除和非脾切除患者。在接受治疗的脾切除和未接受脾切除的患者中，Nplate的总有效率为83%，在这六个月的研究中，血小板计数升高并保持不变。

此外，接受Nplate治疗的患者能够减少或停止使用伴随的ITP药物和紧急药物。

具体来说，在第三期研究中，未切除脾脏的患者有88%的总血小板反应率，而切除脾脏的患者有79%的总血小板反应率。

两项试验的综合数据显示，与安慰剂相比，Nplate治疗的患者临床相关出血事件显著减少了一半。安进继续研究Nplate的长期疗效和安全性，目前已有超过3年的安全性和有效性随访数据。

除了FDA标签中所描述的改善临床效益外，安进认为Nplate为患者提供了积极的净健康效益，减少了因出血事件住院的人数，并减少了对紧急药物(IVIG和Win-Rho)的需求。安进预计，使用Nplate治疗的慢性ITP患者的总护理成本将低于或相当于标准治疗方案的总护理成本。

安进还宣布将启动Nplate™NEXUS(专家理解和支持Nplate™和患者网络)计划，这是一个多方面的计划，旨在为慢性ITP患者、他们的护理人员和医疗保健提供者提供全面的访问、支持和教育。

Nplate™NEXUS计划是安进与FDA合作开发的风险评估和缓解战略(REMS)的一部分，以确保安全使用Nplate，同时最大限度地降低风险。该计划将促进Nplate的适当使用，通过教育和资源为患者提供支持，并通过安全数据收集帮助持续随访。

通过Nplate™NEXUS计划，没有保险、保险不足或无法负担保险自付额的符合条件的患者可能能够获得安进的报销支持和其他援助。