蛋白质的发现可能减缓肌肉萎缩症的进展

休斯顿大学的一组研究人员药学院是通过操纵TAK1报告,一种信号蛋白,在免疫系统的发展中起着重要的作用,他们可以减缓疾病进展和改善肌肉功能的杜氏肌肉营养不良症(DMD)。

模式,由肌营养不良蛋白基因突变引起的,是一种遗传神经肌肉疾病,发生在一个3600个男孩出生。DMD患者经历严重的肌肉萎缩,无法行走,最终因呼吸衰竭死亡才三十出头。这种疾病是by炎症反应和肌肉纤维的死亡。最终,肌肉纤维脂肪和纤维组织所取代,导致严重的肌肉无力。

“我们的研究结果表明,TAK1(转化生长因子β-activated kinase1)是骨骼肌的监管质量。通过专门针对这种蛋白质,我们可以抑制肌肉纤维的死亡,称为myonec防治,减缓疾病e在DMD进展,”Ashok Kumar说,其他和菲利普·Hargrove赋予教授和椅子,药理学系和制药科学,其研究结果发表在江森自控的洞察力。”我们的研究表明,激活TAK1可以刺激肌纤维DMD的增长模型,对肌肉的健康没有影响。”

在之前的突破,库马尔的团队发现了一个惊人的事实:TAK1是至关重要的维持骨骼肌质量和激活TAK1超出正常水平可以增强骨骼肌肉的生长。

这个研究由美国国立卫生研究院的支持,团队设计实验来减少或增加的水平TAK1蛋白质在骨骼肌疾病进展的不同阶段。

“我们的实验证明损耗TAK1活动高峰坏死阶段之后,re-introduction TAK1 post-necrotic阶段导致肌肉病理,大大改善了“Anirban罗伊说,研究助理教授。

当前的护理标准DMD是关注与糖皮质激素减少炎症,适度降低疾病进展,但有严重的副作用。

“越来越多的证据表明,免疫反应,调节自噬,和代谢和基因修正疗法可以有前途的方法来减缓疾病进展在DMD患者,”罗伊说。

参考:罗伊,小池百合子TE,乔希,等。有针对性的监管TAK1抵消dystrophinopathy DMD小鼠模型。江森自控的洞察力。2023;8 (10):e164768。doi:10.1172 / jci.insight.164768

本文从以下转载材料。注:材料可能是长度和内容的编辑。为进一步的信息,请联系引用源。