风险可以预测生物标记物干细胞移植的严重副作用

医生有更近一步的风险生物标志物提醒他们的儿科干细胞移植患者可能经历一个潜在致命的副作用被称为正弦阻塞综合症(SOS)。

音乐领导的研究小组目的就是苏菲Paczesny癌症研究中心研究员,医学博士博士,其生物标志物研究的结果发表在江森自控的洞察力本月。

有一种药物,治疗SOS defibrotide,批准。Paczesny希望生物标志物研究的结果能够鼓励defibrotide制造商进行多中心临床试验测试是否给测试呈阳性的患者风险生物标记他们开始表现出症状之前可以防止SOS发展。

“这是我的梦想。这些病人需要它,”她说。“我的大多数同事研究医生,所以他们真的想要我推进这个目标,因为他们仍然看到很多病人受到影响。”

血干细胞移植可以治愈癌症和其他血液疾病,但是,与其他癌症治疗,他们带来的副作用。

SOS,有时被称为肝静脉阻塞疾病,意味着在肝静脉阻塞。这不是最常见的副作用后同种异体造血细胞移植,使用供者细胞或干细胞移植:这可能是移植物抗宿主病,Paczesny研究的主要焦点。但SOS - 12.5%发生在相当数量的患者在这项研究中,可能导致multiorgan衰竭和死亡。

此外,它可以在儿童比成年人更难以诊断,并且没有明确的风险因素,指出谁可能会开发这个条件,Paczesny说。先前的研究已经看着主动给所有病人defibrotide,但这些研究显示没有明显的好处,她说。毒品也是相当昂贵,所以限制那些真正受益是有意义的。

在先前的研究中,Paczesny的团队收集样本儿童发达SOS和识别潜在生物标志物基于异常高或异常低的水平。这些潜在生物标志物包括ST2受体,也用作生物标记的心脏压力;透明质酸,最好称为抗衰老成分护肤品也结缔组织的一个组成部分,作为一种生物标志物的肝纤维化;和肝脏中蛋白质表达L-ficolin在先天免疫系统中发挥作用。

在这项研究中,在全国四个学术医疗中心,研究人员想知道在什么时候的潜在风险生物标记将开始显示出不同寻常的水平。他们测试了80例的等离子体在两个时间点:三天后干细胞移植和干细胞移植后7天。SOS通常发生在一个月的移植,所以这两个时间点可能会给医生足够的时间采取行动。事实上,研究人员发现,测量这些生物标记后第三天造血细胞的转移并指示哪些患者会发展为SOS。

“使用组合的三个生物标记作为一个分数,接受者积极开发SOS得分是9.3倍,”他们说。

患者积极的分数也更有可能死在100天内的移植。

研究人员指出,这项研究似乎是第一个潜在生物标志物分析捐赠干细胞移植。

除了识别风险的病人SOS,生物标记物也可能被用来监测病人如何应对defibrotide治疗。如果一个更大的集团的一项研究表明,生物标记物是有效的追踪器,然后医生可以使用它们来决定当病人不再需要defibrotide,而非给每个人同样的21天治疗。

参考:汉Y, Bidgoli DePriest BP, et al .潜在风险评估生物标志物的正弦造血细胞移植后阻塞综合症。江森自控的洞察力。2023;8 (10)。doi:10.1172 / jci.insight.168221

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