干细胞移植在脊髓性肌肉萎缩症小鼠模型可以为治疗提供洞察力

运动神经元病脊髓性肌萎缩(SMA)是第二个最常见的遗传性疾病导致死亡的童年。目前还没有治愈SMA,但有些临床医生和研究人员认为干细胞移植作为一个潜在的治疗策略。

Giacomo Comi和他的同事在米兰大学意大利,使用SMA的小鼠模型生成的数据表明,脊髓神经干细胞(nsc)可能是一个可能的治疗与SMA为个人。

在这项研究中,从老鼠nsc的绿色标记蛋白表达在神经细胞被称为运动神经元(SMA)的细胞缺陷被移植到小鼠的脊髓液洗澡SMA-like疾病。移植的细胞发展成少量的运动神经元和治疗小鼠显示改善肌肉功能和提高寿命,与未经处理的小鼠相比。

进一步分析表明,NSC移植的主要作用是提高移植细胞存活和运动神经元的功能已经在小鼠,使它们更像正常运动神经元(在基因表达层面)。作者因此认为,在未来,nsc可能发展的治疗协议用于SMA和其他运动神经元疾病的治疗。