临床策略和CRISPR-Directed基因编辑实体肿瘤的发展

CRISPR / Cas,突破基因编辑技术已迅速从分子分析临床开发和应用,其余著名实验到临床生物分子治疗发展的范式。我们实验室一直在推进CRISPR-directed基因编辑平台技术作为扩大的治疗策略与后续应用肺鳞状细胞癌食管和头颈癌。在这次演讲中,我将描述我们理由发展这种方法,我们从我们的失败过程包括我们路线如何科学的方向。我还将讨论如何将我们所选择的目标(s)受到未满足的医疗需求,通过一个适当的运载系统的可用性和输入从一线临床医生参与癌症的临床试验。我还将描述我们成功通过基于细胞和动物模型,我们仍然面临的挑战,科学和实用的通过FDA审核面板作为我们推进这个协议。演讲本质上是一个案例研究描述一个了不起的旅程从基础研究到临床应用的新技术,最终可能成为治疗实体肿瘤的中流砥柱。