药物再利用可以打开门新疗法

药物发现和开发是昂贵的,耗时的和复杂的。将药物市场的估计平均成本是现在26亿美元;表示在过去的十年里增加了140%。它可能需要15年的新药物到达市场,和失败率居高不下。这就是为什么今天重要的是为企业探索新的方法来减少发现时间框架。证明生产的一种方法是药物再利用由人工智能(AI)和机器学习(ML)。

药物再利用最近的新闻,因为它可能提供了一个有效的策略对抗当前COVID-19大流行,作为开发新疗法太冗长的过程实际直接的全球性挑战。尽管令人难以置信的努力在全球范围内,一种疫苗仍至少12 - 18个月,所以有大量的兴趣如何现有药物抗病毒药物、抗疟药或风湿性关节炎可能被使用。或者,它可能证明仔细结合药物被证明是有效的。目前,没有足够的数据或证据,还无法从中得出强有力的结论来,说一些明确是否有效,但随着知识的增长,人工智能和ML将帮助科学家和查询数据,检索一个特定目的的最相关的信息。

随着数据的繁荣势头

药物再利用势头近年来,由于大量的数据现在药品研究人员可以重用。这可以被看的论文数量的增加在抽象和引文数据库,斯高帕斯,包含术语“药品”和“再利用”,2005 - 2019年之间(图1)。


图1所示。的论文数量包含术语“药品”和“再利用”越来越多的时间从2005年到2019年

近年来,药物再利用年度收入的25%制药行业,三分之一的美国食品和药物管理局(FDA)批准对应类药物。再利用的一个重要的好处是,现有的药物已经证明人类的安全,因此,不太可能失败(除非新的药相互作用发现)。基础上批准药物的上市后监测已有的财富意味着他们在审批也更容易成功。

难得的机会和被忽视的条件

成功找到潜在的药物再利用候选人,研究人员需要数据正确的格式进行数据挖掘,集成和操纵(即。大数据分析)。AI,先进的建模软件和高通量筛选技术使系统和快速评估现有成千上万的化合物对不同的适应症和细胞系,发现分子生物学与疾病的目标。

药物再利用也更加有效的合作方式,鼓励企业之间的数据共享,这就是为什么学术机构和非营利组织在这个过程中起到主导作用。药物再利用可以大大减少开发新疗法的成本,是最有用的一个地区罕见的疾病,传统的方法开发的商业化。有超过7000年发现罕见疾病,但目前只有400人许可治疗——再利用提出了这个病人唯一可持续的模式之一。

一个例子,药物再利用是一种罕见的疾病证明是成功的免疫抑制剂雷帕霉素,最初开发,防止器官移植排斥反应。在2015年,它是第一个药物批准罕见,遗传肺部疾病lymphangioleiomyomatosis,事实证明,改善患者的生活质量。四环素的抗生素,二甲胺四环素,这是用来治疗细菌感染等痤疮、衣原体和淋病,已经被发现可以缓解患者的症状脆性x综合征,一个遗传疾病导致认知障碍。二甲胺四环素治疗脆性x综合征的有效性是目前评估在临床试验中。

Datathons:一个团队的努力

一个协作的方法是使用datathons证明成功,那里的研究人员和企业不同的技能和专业领域一起寻找新药候选疾病通过使用现有的数据和人工智能工具。datathon通常看起来识别特定疾病的子组,确定合适的治疗靶点,通过分析驱动突变的基因表达谱。然后参与者评估已知药物对这些目标使用已知和预测新药物的相互作用,与生产改善治疗结果的总体目标为慢性胰腺炎(框1提供了一个示例)。

发现现有的药物可以治疗无法治愈的疾病或新颖的条件,基本需要的是获得大量的利益相关者之间的数据共享。展望未来,我们作为一个物种,可能会遇到大量的公共卫生威胁,包括其他新的传染病。COVID-19周围最近的事件显示重要药物再利用现在和将在未来的几年中。此外,工具,如人工智能和ML将越来越多地利用使我们能够分析和利用大量的数据产生在药物开发项目。同时,作为资金和补偿模型继续证明挑战,像毒品再利用方法被证明是一个解决方法,为纳税人提供一个更好的投资回报,收款人和卫生保健系统,,最重要的是,获得有效的治疗方法的病人最需要用更少的时间。

玛丽亚Shkrob写的,生命科学顾问,专业服务和Jabe威尔逊咨询总监、文本和数据分析,爱思唯尔