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激励对罕见病药物开发

激励对罕见病药物研发内容块的形象
图片来源:大卫田生(CC冲锋队3.0 (https://creativecommons.org/licenses/by-sa/3.0))

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今天是二月的最后一天,这意味着它是罕见疾病的一天

罕见疾病日的主要目的是提高意识到罕见疾病及其影响病人的生命,在普通公众中,决策者、公共部门、行业代表、研究人员、卫生专业人员、罕见疾病和任何一个有真正的兴趣。


监管环境规定药物开发

公司开发治疗罕见疾病,目前面临的一个问题是,如果一个发达药物“仅仅”可以帮助几百人,很难收回开发成本,没有收费不合理数量的钱。

因此,正确的激励需要,吸引投资的制药公司在发展中治疗罕见疾病。这可以通过引入减税的好处,减少管理费用,或其他奖励。

热带疾病优先评审券

如何激励鼓励药物研发的一个例子在某些领域是“热带疾病优先评审券”的计划。FDA在2007年引入的这个项目奖项优先评审券为发展制药公司被忽视的热带病,即疾病存在于热带和亚热带环境,经常在人口生活在贫困,没有足够的卫生设施和密切接触传染性向量。可悲的是,通常被忽视的热带病影响世界上的穷人,他们不接受尽可能多的关注其他疾病。

如果获得代金券,收件人可以加快他们的下一个药物的监管审查过程。正如预期的那样,voucher-eligible热带疾病的发展项目增加介绍后优先评审券计划(虽然很难完全属性增加优先评审券项目)。

程序扩展到罕见的小儿疾病

2012年,计划扩大到包括罕见的小儿疾病,这是给人们带来好消息。综上所述,罕见的疾病并不罕见。

据估计,:

  • 80%患有一种罕见的疾病有一个350年的罕见疾病
  • 25 - 30几百万美国人患有一种罕见的疾病
  • 50 - 75%罕见的疾病在童年开始

现有的程序是一个有益的补充孤儿药行为1983年发布的,这是为了鼓励罕见病药物的发展。

在2018年BIO-Europe会议上,阿恩特罗尔文,创始人兼首席执行官CENTOGENE,一种罕见的疾病,强调不同的方面,需要解决:

一个意识:提高意识对弥合差距很重要的支持服务,可以在协调援助,援助和诊断,医生可能以前从未遇到的疾病

Biochemistry:了解治疗靶点和药物代谢

Diagnostics:从症状出现的时间大约是一个精确的诊断4.8年

Exclusivity:拖延对手药物的批准增加的奖励为公司首先开发治疗

F财务:激励是必要的

超出了法律、激励和统计数据,我们不能失去联系那些患有一种罕见的疾病可能感到孤独。

第一手的故事从2019年

今年的国际运动强调三个证明视频告诉菲利普的故事,卡尔洛和罗瑞拉,他们分享他们的生活经历与一种罕见的疾病。

1)雄心勃勃,才华横溢菲利普从罗马尼亚喜欢空手道,网球,象棋和滑雪



2)卡尔洛克罗地亚。“爬”对我的生活产生了非常积极的影响



3)罗瑞拉住在克罗地亚,Phelan-McDermid综合症,主要是在她16岁的弟弟的支持下,维克多,他喜欢她:“我最欣赏曾是她总是快乐的,她总是快乐的”


展示你的罕见!

斑马是官方罕见疾病的象征,在美国解释由美国国家组织罕见疾病:

斑马是“黑白条纹著称,其独特性的核心内容。每个人都有他/她自己的条纹,这些特征使得每个人不同的。虽然每个超过7000的罕见疾病是独一无二的,有许多共性,团结罕见疾病的社会。”

# ShowYourRare是社会化媒体互动活动,你可以在罕见的疾病意识和教育、团结一致展示你的条纹对于罕见疾病尽可能的想象。

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Trott米歇尔博士
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