数字/自动化技术在细胞和基因治疗中的作用
先进治疗药物产品(ATMP)行业在治疗多样性和投资方面都在迅速增长再生医学联盟报道2021年将有近200个新疗法开发人员，超过2600个活跃的临床试验。这在很大程度上归功于Provenge(2010)等早期批准的治疗前列腺癌的治疗方法的成功，以及随后成功治疗儿童白血病等疾病的atmp，并为患者带来了长期的成功，显示出不仅可以治疗而且可以治愈致命疾病的潜力。科学家们现在正在研究这些疗法在治疗癌症、自身免疫疾病、罕见遗传疾病以及协助组织再生方面的潜力。
为病人提供先进的治疗方法涉及到什么?
这些疗法的潜力是巨大的，可以对许多人的生活产生积极影响，但成功提供这些疗法不仅依赖于其背后的创新科学，还依赖于比最初看起来更复杂的基础设施和供应链。这是因为许多治疗方法都是真正个性化的，来自患者的血液、骨髓、肿瘤或组织样本，其中细胞可以提取和改变或基因定位，以创建针对原始患者的特定治疗方法。每一种疗法的经济成本都很高，但是一个错误导致的错误疗法会引发患者潜在的致命细胞排斥反应。
这个过程很复杂，在一个独特的治疗旅程中涉及多个专家合作伙伴，从患者开始到结束。在供应链中“协调”组件和合作伙伴的需求，由于对温度控制运输和细胞存活寿命的关键要求而变得更加复杂。如果在临床试验期间，开发人员不能证明他们可以安全地将患者的样本运送到实验室，制造个别疗法，并在关键条件和时间范围内运送回患者手中，那么科学就被破坏了，产品就不会被批准。
传统供应链管理的挑战
追踪ATMP患者行程的传统解决方案通常是基于纸张的，而且非常劳动密集型，需要人工协调患者注册表格、运输细节、制造信息、批次和输液记录与患者详细信息、产品标签和质量记录。由此产生的纸张足迹可能在地理上是不同的，难以报告和审计，并需要大量的资源来管理。随着治疗进展到临床试验阶段，患者数量增加，管理变得繁琐，极易出错。FDA注意到了这一点Provenge审批流程，表示需要考虑供应链编排，以确保产品在批准后保持安全。
此外，大部分上述信息需要审查和记录，以确保在整个过程中所有要素的质量和状况都是可接受的。为每一种治疗方法手动检查这些数据很难维持，更难以快速执行。CAR-T等先进疗法的寿命很短，即使处理正确，细胞培养也需要数周时间才能生长，早期培养的细胞在整个过程中都会老化。这将压力转移到供应链上，以最大限度地减少延误，确保疗法通过质量检查，并在失去疗效之前交付给患者。
此外，患者在供应链中的角色意味着，除了需要记录处理过疗法和样本的所有合作伙伴(保管链)之外，所谓的身份链(将疗法映射到正确的患者)还创建了传统药物供应链中不存在的数据保护考虑因素。
利用数字化和自动化
为了应对上述挑战，简单数字化和自动化数字化解决方案之间的区别变得非常重要。虽然改用电子记录解决了部分纸质记录的挑战，但在合并、存储、审计和保留记录方面仍然需要付出相当大的努力和容许错误。ATMP试验记录在试验结束后可能必须保留长达15年，而一项试验能否成功商业化，不仅取决于医学上的成功，还取决于成功的审计(包括审计)食品及药物管理局的记录这表明多达三分之一的审计失败是记录不准确的结果)。
决策过程所需的速度也推动了一个更加自动化的系统，预先计划的工作流可以快速分析大量数据，并快速将需要行动或决策的实例标记给关键决策者。在快速发现例外情况的情况下，产品损失(仅因温度漂移造成的生物制药部门产品损失的估计成本为2014年超过150亿美元)可以避免，召回最小化，危险错误的几率大大降低。此外，该过程背后的详细信息将被捕获、电子签名并加盖日期戳，以便将来进行审计或审查。
供应链合作伙伴之间的集成也在这一图景中发挥着重要作用，因为它允许实时准确信息的自动化流动，因此整个过程中的关键利益相关者可以快速做出明智的决策。从第三方(如快递员或制造合作伙伴)获取信息意味着患者数据仍在开发人员控制的系统中，并与匿名患者ID结合，确保身份链可以在不影响数据安全性或隐私的情况下进行验证。
设计持久的解决方案
作为一个处于科学前沿的行业，变化是快节奏的，正在开发的疗法在生产步骤上差异很大。在医疗保健专业人员和供应链合作伙伴被要求遵循多种疗法的不同流程的情况下，一个可以帮助自动化、提示和执行这些流程的系统可以提高患者的安全性，提高医疗保健提供者的可管理性，并最终降低提供疗法的成本。到2021年，55%的FDA记录的召回的生物制品是由于工艺失败造成的，另有39%是由于记录或标签不充分造成的。在这种情况下，召回可能会使患者回到周期的开始，这一延迟对危重患者来说可能是毁灭性的。避免这些召回会使患者的治疗过程更加顺利、更具成本效益，并为更好的治疗结果铺平道路。
因此，编排解决方案必须位于能够在安全性和连接性方面得到充分维护的平台上，并且能够执行管理每个疗法供应链的流程和关键路径，并且能够随着疗法、流程步骤、地理位置和语言的添加而灵活和增长。
ATMP行业的相对“新”性质意味着开发人员仍在确定最佳实践方法，以促进将疗法提供给患者。因此，云托管的多租户解决方案具有特别适合ATMP编排的特性，特别是当供应商可以支持用户支持和软件验证时。这些类型的解决方案通常促进安全可靠的连接，并快速配置和部署，即使在流程高度定制的情况下也是如此。多租户环境分担了保持平台安全和最新的成本，并促进了治疗方法甚至协作开发人员之间的最佳实践共享。
虽然供应链和数字化似乎都是利用尖端科学来对抗以前无法治疗的疾病的机制中的小齿轮;在确保患者能够安全和经济有效地获得这些治疗方面发挥着至关重要的作用。因此，参与供应链的合作伙伴继续在治疗编排方面进行合作，以改善患者获得这些改变生命的atmp的机会和安全性。
