运动神经元疾病的斑马鱼解开谜团

来自谢菲尔德大学的科学家已经成功地创建了斑马鱼,把复杂的遗传改变导致最常见的遗传形式的运动神经元病(MND)。

突破将有助于加速开创性研究和实验性药物试验解决退化性疾病。

直到现在,研究更好的了解疾病发生和试验药物的试验进行了果蝇和小鼠模型。这有限的成功由于人类大脑的区别和果蝇的大脑,和使用小鼠模型的时间和成本的影响。

第一次,谢菲尔德大学的研究人员转化神经科学研究所(SITraN)已经成功地创建复杂的人类C9-ALS / FTD病理学在斑马鱼模型。

这个开创性的突破是必不可少的研究MND的潜在机制和额颞叶痴呆(FTD)。

MND,也被称为肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS),是一种毁灭性的neurogenerative紊乱,影响神经-运动神经元在大脑和脊髓,告诉你的肌肉做什么。

消息从这些神经逐渐停止运送到肌肉,导致他们变弱,变硬,最终浪费。进步的疾病会影响患者的行走能力,说话,吃和呼吸。MND影响了英国5000名成年人和目前还没有治疗方法。

大约有10%的MND例MND的继承,但剩下的90%病例是由复杂的遗传和环境相互作用目前不清楚——这就是所谓的零星的MND。

最常见的已知的基因原因MND FTD hexanucleotide扩张在第一个C9orf72基因的内含子。在这个基因有成百上千的重复序列的GGGGCC MND患者。这种突变是最大的MND的遗传原因还有零星的ALS的最主要的形式。

Tennore拉梅什博士SITraN谢菲尔德大学,说:“国防部研究使用斑马鱼模型意味着我们可以加速研究和我们理解的毁灭性的疾病和其他神经疾病的药物。

“因为斑马鱼是透明的可以记录结果的研究更加方便、快捷,研究入侵要少得多。

“试用1000药物在小鼠模型上需要超过10年,然而试验1000年药物对斑马鱼将只有几个月的时间。

“这将使我们能够加速人类临床试验研究比以往更快。”

四年计划,由拉梅什博士的主要研究人员合作SITraN包括爵士帕梅拉•肖教授,副总裁兼医学院,Dentisry和健康谢菲尔德大学,发表在《宇航学报Neuropathologica通信。这项研究是由MND协会。

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参考:肖,m . P。Higginbottom,。McGown,。卡斯泰利,l . M。詹姆斯·E。、Hautbergue g M。…拉梅什,t m (2018)。稳定的转基因C9orf72斑马鱼模型的关键方面ALS / FTD表型和揭示小说病理特征。Acta Neuropathologica通信、6 (1),125。https://doi.org/10.1186/s40478 - 018 - 0629 - 7