为再生医学2021年预测疫情仍在继续

去年,我们看到意想不到的和全球前所未有的变化。尽管临床试验中断在年初由于COVID-19,公司仍然在再生医学领域提出了一个通过2020年第三季度创纪录的159亿美元。¹在2021年,我们可以期待大流行的挥之不去的影响继续回荡在再生医学。考虑到这一点,这是最初的预期今年的快照。

细胞和基因治疗临床试验的影响

由于COVID-19,许多临床试验将继续面临挑战与病人登记。虽然项目的总人数可能会增加整个2021年,给患者的数量可能在一定程度上的影响。这可能会导致临床病程延长周期从历史标准。

此外,由于重大需求支持COVID-19疫苗生产的合同制造空间,我们应该在新的临床预测延迟开始,尤其是对同种异体的程序利用批量生产,这可能与疫苗生产能力竞争。好消息是,尽管上面,我们应该期待看到21生物制剂许可证应用程序和市场营销授权应用程序文件在细胞和基因治疗领域在2021年,尽管其中一些可能推动2022年由于美国食品和药物管理局(FDA)专注于让COVID-19疫苗批准全球人口。

百时美施贵宝公司最近警告在其第三季度发布财报,公司描述的,“ COVID-19大流行的可能性增加延迟的时间FDA的审批决策” 公司的车t细胞疗法候选人Liso-cel / JCAR017 / Breyanzi。²

COVID-19对疫苗开发的影响和细胞和基因治疗分布

COVID-19疫苗和治疗已经采取了大量分布能力主要从冷链物流公司,冰箱冷藏提供者和包装和制造商。也增长强劲制造业致力于疫苗在Lonza等公司,无锡和富士/ Diosynth。主疫苗影响人员和可用的细胞和基因治疗的生产能力。此外,它可能会对新的临床开始产生影响。

缺乏航空货运能力由于减少商业航班也被很好的记录,导致成本的增加,评估和选择运输方法的实现相关的临床分布全球。利率增加了高达107%的路线超过2019并通过2022年初可能会居高不下,^3,4所示的 波罗的海交易所空运指数 在下面。

图1:波罗的海交易所空运指数率。信贷:波罗的海交易所

在再生医学的商业活动

幸运的是,一个健壮的管道后期项目继续推进终点线与5个或更多新的商业产品有可能收到批准2021年,包括多个产品蓝鸟生物,果园疗法,百时美施贵宝公司和中胚层,以及批准一系列其他的问题,包括但不限于,Atara Biotherapeutics, Iovance SanBio,波赛达和Audentes疗法。⁵

此外,由于该行业的充足的金融资源由于多产的融资活动,空间有这些项目的储备基金大多数商业活动,即使略有推迟,由于FDA COVID-19关注。我们预计2021年商业发射被创纪录的一年,这将进一步水泥再生医学的第三大支柱药品市场与小分子和生物制剂在可预见的未来。

美国食品和药物管理局和欧洲药品局已经适应COVID-19现实和转换几乎申请支持商业活动。2020年5月发表的一份声明中,美国食品和药物管理局表示,“ CDER和cb利用主机虚拟会议技术,而不是面对面会议,与业界在COVID-19突发公共卫生事件。在这个时候,几乎所有的会议将举行。”⁶

在再生医学监管方面的考虑

2020年6月,ISO / TC 276生物技术委员会定义了一个新的标准运输细胞治疗使用。ISO 21973标准,重点是所有设备的完整的可追溯性,流程和物流处理用于管理治疗的环境控制在交通,可称为“合规链^®”。

这可追溯性,整个运输过程的控制和监督是关键可行的可伸缩性。⁷虽然一些现有标准(例如,USP 1044)参考航运先进的治疗产品,⁸ISO 21973是第一个标准具体地址、详细的要求细胞和基因治疗的供应链,关注交通,认识到这些产品更脆弱的和有价值的比大多数小分子和生物药物。

损坏产品在航运并不总是显而易见的,受损的细胞和基因产物,特别是不改变气味、颜色或其他明显的物理方法。轻微的温度偏差会导致产品效率低下和小物理伤害也可以使产品无法使用。

今天,不断增长的慢性疾病和遗传病发病率在世界各地是再生医学行业的增长的主要驱动因素。⁹作为世界上继续战斗COVID-19 2021年大流行开始时,从来没有投资于再生医学是如此重要。

引用

1。记录融资推动行业增长。再生医学联盟。https://alliancerm.org/sector report/q3 - 2020 - talk/趋势。2021年1月29日通过。

2。美国食品及药物管理局批准追踪:11月。Evaluate.com。https://www.evaluate.com/vantage/articles/news/snippets/us-fda-approval-tracker-november-0。2020年12月2日发表。2021年1月29日通过。

3所示。空运率——波罗的海交易所空运指数。空运货物的消息。https://www.aircargonews.net/data-hub/airfreight-rates-tac-index/。2021年1月29日通过。

4所示。空运利率预计将在2021年居高不下。空运货物的消息。https://www.aircargonews.net/business/airfreight-rates-expected-to-remain-elevated-in-2021/。1月8日,2021年出版。2021年1月29日通过。

5。预期的临床数据和事件。再生医学联盟。https://alliancerm.org/anticipated-clinical-data-events/。2021年1月29日通过。

6。影响COVID-19突发公共卫生事件在正式会议和用户收费应用程序——问题和答案。美国食品和药物管理局。https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/effects-covid-19-public-health-emergency-formal-meetings-and-user-fee-applications-questions-and。2020年5月出版。访问2021年1月29日。

7所示。生物技术——一般要求运输的细胞治疗用途(ISO标准21973:2020)。国际标准化组织。https://www.iso.org/standard/72326.html。访问2021年1月29日。

8。1044年〈〉细胞冷冻保存的。早餐。https://www.usp.org/sites/default/files/usp/document/our work/biologics/resources/gc cells.pdf——1044 -低温贮藏访问2021年1月29日。

9。再生医学:市场趋势和法律发展2021年在地平线上。医学技术情报。https://www.medtechintelligence.com/column/regenerative-medicine-market-trends-and-legal-developments-on-the-horizon-for-2021/12月11日,2020年出版。2021年1月29日通过。

写的:马克·w·Sawicki博士,总裁和首席执行官,Cryoport系统

马克Sawicki带来了15年的业务发展和销售管理经验,在企业收入和市场份额持续交付目标在制药和生物技术行业。Sawicki是最近AAIPharma服务公司的业务总监/剑桥大实验室公司。此外,他曾在高级业务发展角色CMC生物制剂和奥尔巴尼分子研究Inc .(阿姆里),在那里他收入的增长速度远远超过行业标准。Sawicki学士在纽约州立大学布法罗分校的生物化学和生物化学博士学位在布法罗纽约州立大学医学院和生物医学科学。他还获得了高管Hauptman Woodard医学研究所读研究生。Sawicki撰写12个科学出版物在药物发现关注肿瘤学和免疫学。