一站式平台,推动进展基因治疗的发展
基因治疗领域的进展不断获得动力,现在少数基因治疗产品批准和更多的临床试验中。然而,尽管使用该技术的吸引力来治疗一系列的疾病,一些与基因疗法的发展和制造有关的问题依然存在。
188金宝搏备用最近与盛任博士说,了解更多关于基因治疗和日益增长的兴趣该领域的主要趋势我们可以预见在未来几年。在这次采访中,任博士还讨论了一些挑战,目前存在发展基因疗法和探索Cyagen的一站式基因治疗平台可以帮助解决这些问题。
安娜·麦克唐纳(AM):基因治疗领域的发展在过去的十年里?它的增长因素一直负责什么?
盛任(SR):在1960年代,科学家首次推测DNA序列可以引入病人的细胞治疗遗传疾病。为此,传统基因疗法使用病毒携带健康基因进入细胞,以弥补缺陷或缺失的基因。Jesse Gelsinger, 1999年18日去世在接受基因治疗一种罕见的代谢紊乱,这带来了巨大的审查基因治疗的临床应用和主要影响研究。在他的案件,发现病毒载体引起致命的免疫反应。
在2010年代早期,基因治疗经历了文艺复兴时期的科学家开发出更好的病毒载体交付没有诱发免疫反应基因疗法。而传统的基因治疗已经使用病毒载体交付所需的基因进入细胞,交付或纠正基因的其他方法近年来发生爆炸。2017年,第一个细胞基因治疗被带到美国FDA批准Kymriah (tisagenlecleucel)对某些患者急性淋巴细胞白血病的一种形式。在过去的十年里,基因治疗已成为一个现实的许多疾病,特别是由单个基因突变引起的。
问:什么主要趋势我们可以期望看到在基因治疗领域在未来几年?
SR:最近爆发的临床基因治疗领域的活动,研究人员继续发现挑战需要克服开发应用程序。四个关键趋势,我们认为值得关注:
- T他应用领域罕见疾病的基因治疗将逐步开发和遗传疾病常见疾病和非遗传性疾病
- 使用新的向量将变得越来越普遍
- 当更多的药物被批准用于市场营销和改进相关的化学、制造业、和控制技术,基因治疗的生产成本(如以前的抗体)会显著下降
- 随着基因治疗的扩张,全球卫生当局将追求更高的标准,但也表现出更大的灵活性
问:什么是当发展基因疗法目前存在的主要挑战?
SR:“速度”和“发展监管指导”。
目前,病毒载体的供应商的开发流程和检测方法仍然使用传统的方法。加速发展的基因治疗需要更快和更高效的检测方法和更先进的净化过程。
监管机构表示支持越来越多的基因治疗领域。FDA继续发展指导文件来支持这些新的药物的开发和商业化。鉴于这些早期的应用基因治疗涉及使用病毒和细胞,治疗药物,没有以前被FDA评估,更新指导和规范性文件也将基因治疗发展的重点。
问:你能解释一下为什么广告eno-associated病毒(AAV)向量是最受欢迎的向量选择基因疗法?
- 广泛的宿主范围,划分和非区分细胞
- 高安全——没有找到致病AAV;ITR和代表/帽在独立的质粒表达
- 低免疫原性——AAV在动物或人类的免疫反应是最小的几个病毒载体
- 良好的目标——各种血清型和组织特异性的选择
问:你能告诉我们关于Cyagen CRO的平台,它可以帮助研究人员如何克服与基因治疗研究相关的一些挑战?
SR:在基因治疗药物的开发,涉及的服务发现和临床前阶段可以通过Cyagen提供,这是不可能的了许多服务提供商。关注罕见病导致我们成为一站式基因疗法CRO平台。与传统药物相比研发横提供有限的服务,Cyagen可以为研究者提供更方便和有效的全面的服务,可以有效地帮助控制研发成本,缩短新药的开发周期,降低研发风险。
Cyagen服务提供者是一个领先的生命科学研究模型开发了各种强大的服务功能相关的基因治疗,与项目经验涵盖各种罕见的人类疾病。
问:什么角色做人工智能(AI)和生物信息学在平台,带来什么优势?
SR:生物信息学是一个关键的科学学科在对抗罕见疾病。我们已经创建了一个数据库的罕见病研究数据,为此,结合人工智能和生物信息学提供关键支持自动拼接基因突变分析网站。
此外,我们有领先的人工智能技术支持AAV载体的优化和转换。基于深度学习人工智能技术的训练导致的优化和转型突破AAV载体,包括能力:快速、准确地预测AAV衣壳蛋白的序列,获得最期望的新AAV血清型,和改进的有效性AAV载体和有针对性的组织特异性基因治疗应用。Cyagen合成生物学平台可以提供优化AAV载体基因治疗的发展模式与必要的下游加速临床翻译验证测试。
盛任博士是安娜·麦克唐纳,科普作家技术网络。188金宝搏备用
任博士是研发和基因治疗主任副主任Cyagen,和一个博士后科学家在辛辛那提儿童医院医疗中心。
