推进ALS与组学分析技术研究

产生大量的医学临床试验相关的和高度敏感的数据。利用这些数据可以努力创造更多的个性化差异,有效的药物。一个公司试图使用这个数据是纽约Medidata。他们的新合作项目肌萎缩性侧索硬化症的复杂病理肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)的景象。我们找到更多Medidata希拉的钻石。

莫莉·坎贝尔(MC):为什么在个性化医疗数据使重要?请您能告诉我们关于Medidata的目标在临床组学空间?

希拉钻石(SD):除了我的角色在Acorn AI和Medidata我注册基因顾问,所以我的训练和经验在这两种临床和研究空间给了我一个前排座位基因组卫生技术如何通知和指导病人的临床结果。我们当然是在一个激动人心的时刻的精密医学和个性化医疗的使用使数据和生物标志物能够帮助我们更好地描述疾病。标志物,区分子集的患者在疾病,特别是在高的罕见疾病未满足临床需要,为患者提供了一个令人难以置信的可操作的机会,供应商和研究人员。通过使用我们的技术将使数据集成到临床实践中,我们可以更好地理解如何使用这些变异告知诊断标准,预后因素和治疗目标。这集体是我们的主要目标,在这个合作项目ALS,一个研究组织,致力于寻找治疗肌萎缩性侧索硬化症。

司仪:Medidata曾与各种生物制药公司进行罕见的疾病的研究。你能告诉我们关于一些亮点从这样的项目?

SD:Medidata创建了一个端到端,基于云计算平台和工具需要加快发展新的疗法。公司推出了橡子AI Medidata达索系统公司在2019年利用先进的分析和证据生成使用AI和预测建模。橡子AI是建立在Medidata的平台,是该行业最大的结构化、标准化的临床数据存储库包含近20000和超过580万名患者的临床试验。

到目前为止,Medidata帮助生物制药公司组织了1200多场罕见的疾病研究涉及190000多名患者。我们已经做了一个很好的例子是工作在我们的伙伴关系Castleman病协作网络(CDCN)推进精密医学这罕见的危及生命,患者淋巴增殖性疾病。这些协作使用咆哮组学,我们的生物标志物发现解决方案,这是Acorn艾未未的投资组合的一部分。团队咆哮组学应用的机器学习方法发现新的病人子组内人口Castleman病病人。发现这些小说在治疗反应的见解可以解锁这些病人潜在的新药物靶点。这对罕见疾病特别有效的社区,在这些分析演示如何使技术可以用来促进研究和发现未知的治疗方案在亚种群较大的疾病。

司仪:存在哪些挑战收集数据在临床上下文使?如何克服这些挑战?

SD:卫生技术快速进步带来不仅收集海量数据,还能够跟上步伐的挑战,将这些数据转化为临床有意义的结果。当我们取得进展在定义更精确的疾病亚型与数据,使障碍出现在治疗病人的开发和交付。例如,有关人口可以参加临床试验的患者可能变得更加有限,使其难以识别和及时登记。或一次治疗是商业化,发现患者将受益的最佳治疗是一项挑战,尤其是在罕见疾病的情况下,从诊断到治疗可能需要加快。橡子AI正在解决方案应对这些挑战在利用质量使数据和应用机器学习算法更快地帮助分析数据以驱动及时/不方便去决策和优化的执行审判为了得到正确的药物和治疗病人。

Ruairi Mackenzie (RM) + MC:为什么ALS这种疾病很难学习?你能解释一下如何亚型ALS是有区别的吗?

SD:ALS是一种神经退行性疾病,主要影响上下运动神经元和剥夺了一个移动的能力,说话,吃和呼吸。目前还没有治疗这种罕见的疾病,影响大约有30000人在美国。它与单基因基因异质性疾病形式,这些由单个基因,以及多因子的形式与复杂的病因。大多数情况下的ALS是零星的,之前没有ALS的家族史,大约10%的病例被认为是家族。尽管取得了重大进展了解疾病的遗传和环境因素,它仍然是一个很难找到一个有效的疾病研究和治疗ALS的原因很大程度上是未知的。对于那些寻求预测测试在肌萎缩性侧索硬化症,遗传咨询的过程是复杂的,类似于其他神经退行性疾病,如亨廷顿氏舞蹈症,因为没有现有的预防治疗这种毁灭性的疾病。

通过多方面的合作,像那些项目ALS,我们可以加深我们对ALS患者疾病过程的理解,帮助创造机会使用新发现的生物标志物在早期阶段的调查。

RM:分享临床试验数据,安全是至关重要的。Medidata是否采取什么措施来保持最佳数据共享实践临床试验数据的银行吗?

SD:Medidata需要管理的病人数据非常认真和投入大量隐私和质量管理体系。Medidata平台受到严格的隐私控制,满足最严格的全球标准病人的隐私和客户信息。

希拉钻石领导Medidata研究所科学业务发展和橡子Medidata AI的达索系统公司并对莫莉坎贝尔和Ruairi J Mackenzie,科学技术网络作家。188金宝搏备用