基因组学在生物制药药物开发应用精度

Onconova疗法,公司是一家生物制药公司,致力于发现和开发新颖产品来治疗癌症。具体来说,Onconova关注骨髓增生异常综合征(MDS)。最近,该公司宣布了一项合作任务生物利用生物Tapestri任务^Ⓡ平台进行有针对性的单细胞DNA分析Onconova的小说研究癌症治疗,Rigosertib。

任务目标单细胞的生物是先锋基因组DNA分析和精度。使用Tapestri^Ⓡ平台,合作将研究癌症积累和共病的癌症突变在单细胞水平,提供一个准确的方法来衡量治疗反应和疾病进展。188金宝搏备用技术网络与达林Crisitello,生物的使命,找到更多。

劳拉·兰斯顿(LL):你能告诉我们更多关于骨髓增生异常综合征(MDS) ?

达林Crisitello (DC):骨髓增生异常综合征(MDS)可能发生的条件,当骨髓中的造血细胞功能失调,从而产生循环血细胞数量不足。他们经常与爆炸的存在或骨髓白血病细胞。这将导致低数量的一个或多个类型的血液细胞,并需要输血。在MDS,一些细胞在骨髓异常(异常)和相关基因异常。不同的细胞类型可以影响,虽然在MDS是一种最常见的发现缺乏红细胞(贫血)。高风险MDS患者会进展为急性白血病的发展。

我如何精密生物标志物减少与毒品相关的时间和成本开发周期?

DC:在识别精度生物标志物,研究人员了解必要的水平监测肿瘤细胞的进化,揭示特定变异如何疾病进展或治疗抵抗的患者。问题是,广泛的测序方法缺乏敏感性识别标记。

与任务生物Tapestri平台,研究人员可以独特罕见的癌症检测积累和共病的癌症突变在单细胞水平,提供一个准确的方法来衡量治疗反应和疾病进展。它提供了可行的见解与精度、速度和规模,测序每运行10000个细胞穿越时间的传统单细胞分析,和50倍敏感性大于传统的散装测序技术。在这种程度的洞察力,科学家可以更好地支持发展新疗法的诊所。

莫莉·坎贝尔(MC):单细胞DNA分析可以提供临床试验过程中吗?

DC:单细胞DNA分析提供了洞察疾病起源和发展路径,可以让研究人员识别那些治疗诱发突变怀念传统的测序方法。在单细胞水平与洞察力,可以监视疾病的演变在回答一个特定的靶向治疗,允许研究人员开发更有效的治疗方法。

有浓厚的兴趣提高残余癌细胞的识别仍在治疗后治疗提供更具体的信息反应和缓解耐久性。更敏感的检测微小残留病(MRD),可以通过单细胞基因组学的巨大的潜力来简化临床试验和帮助供应商更有效地管理他们的病人的护理。

我的试验性新药“rigosertib”目前正在进行临床研究。你能告诉我们更多关于它的临床进展,具体说明它已经发达了,和它的作用机制?

DC:Ras蛋白控制细胞生长和突变的蛋白质会导致癌症在受影响的个人。Ras突变在该病患者的30%以上,这致癌基因治疗的一个最受欢迎。Onconova开发rigosertib来解决这种突变——一个first-in-class小分子Ras模仿者,药物能阻断Ras效应蛋白的激活,从而抑制疾病进展。

Rigosertib有望在今年晚些时候完成III期临床试验,向诊所发展的一个关键里程碑。审判,被称为启发,是一个开放的标签,随机控制,国际研究旨在确定疗效,单剂静脉注射(IV)的安全性和耐受性rigosertib二线治疗高风险MDS患者。

试验包括82岁以下的患者有进展,复发,或未能应对先前hypomethylating代理(协会)疗法在治疗的9个周期开始后的一年协会疗法。患者被随机分配接受rigosertib最好的支持性护理,或治疗的医生的选择最好的支持性护理。这项研究的主要终点是整体存活率的序列分析intent-to-treat所有随机化患者的人口,以及国际预后评分系统,修改(IPSS-R)非常高风险的子群。

基于承诺的生存信号独立数据监测委员会临时分析观察到2018年初,该委员会建议审判继续扩大招生360名患者re-estimation基于预先计划好的样本大小。

主持人:如何将任务生物Tapestri®平台,有针对性的单细胞DNA分析用于癌症治疗研究这本小说吗?它提供什么具体利益相比,目前的可用方法?

DC:癌症突变电流分析方法很大程度上依赖于被称为下一代测序技术(门店),哪些流程DNA散装和依赖于样本平均值。但这种方法忽略了潜在的遗传多样性和忽略了罕见的疾病细胞驱动。

与任务生物Tapestri平台,研究人员可以发现罕见的癌症积累和共病的癌症突变在单细胞水平,提供一个准确的方法来衡量治疗反应和疾病进展。支持制药和生物制药行业通过临床试验和商业化生物仍然是重点任务。

Tapestri独特的敏感性使Onocnova监测的研究和开发的发展疾病靶向治疗,最终揭示特定突变如何推动后续治疗抵抗或进展的患者。这些研究有可能使患者的生命有意义的不同需要。

主持人:有没有挑战与采用单细胞DNA分析在这种情况下吗?

DC:Tapestri平台可以很容易通过到任何实验室已经运行的Illumina公司门店工作流,Tapestri休息平台兼容NextSeq, HiSeqs NovaSeqs。同时,Tapestri管道和见解软件提供按钮分析工作流帮助解读这部小说数据类型。

达林Crisitello与劳拉·兰斯顿和莫莉坎贝尔说,科学作家、技术网络。188金宝搏备用