细胞和基因治疗制造业:实现一致性和减少的变化

细胞和基因疗法治疗疾病新的治疗模式使困难状态。病人(或捐赠者)细胞、蛋白质或DNA来生成一个精确治疗孤立和修改之前的材料是readministered病人。虽然每种方法以不同的方式工作,他们都有潜在的治疗,防止,或潜在的治疗复杂疾病和罕见疾病。细胞和基因疗法第一了在2017年监管部门的批准由美国食品和药物管理局(FDA)。更多的治疗方法已经被开发出来,和现在18批准用于治疗各种疾病。

188金宝搏备用最近有幸与专家说Bio-Techne更多地了解细胞和基因治疗的制造过程。

问:细胞和基因治疗领域的发展在过去的十年里?

答:在过去的十年里,细胞和基因治疗经历了相当大的增长。与商用车t细胞疗法的出现,实现重大里程碑的领域进一步推动该地区。促进自然杀伤(NK)细胞疗法在固态肿瘤方面,和销售增长动力诱导多能干细胞(iPSC)疗法获得了,证据的重要机遇与细胞和基因疗法有关。适当的扩大和制造业发展需要继续进步,支持技术。这包括需要高质量原材料的可用性嵌在细胞疗法的过程。

问:你如何确保你使用的原材料制造适当的产品,可用于体外制造吗?

答:原材料来自合格供应商按照正式的供应商资格和监控过程。风险评估为关键原材料的生产过程中使用GMP产品定期进行。对所有原材料的标识和可追溯性维护,传入的材料必须符合验收规范和质量检验是之前进行进入材料库存。需要身份确认关键原材料验收之前。适当的文档维护原材料:分析证书;原产地证书(如适用);传染性海绵状脑病/牛海绵状脑病(谢霆锋/ BSE)语句(如适用);和一个动物任意声明(如适用)。动物材料来自国家被认为是可以忽略不计的疯牛病或控制风险。

问:你会给什么建议采购原材料时细胞疗法开发人员?

答:材料使用的细胞疗法开发人员应该来自可靠供应商,使用GMP-grade或pharmacopeial年级如果可能的话。Bio-Techne根据适用的标准GMP产品制造和测试在美国药典(USP)部分< 1043>辅助材料对细胞、基因和组织工程产品欧元和欧洲药典(博士)。一般5.2.12章原料的生物起源细胞和基因治疗药物产品的生产。

供应商应该有一个认证的质量管理体系(QMS),如ISO 9001:2015或ISO 13485:2016。一个ISO认证的供应商已经独立审计和认证证明的能力持续提供产品和服务,满足客户和监管要求。关键供应商原材料应评估,合格和监控一个正在进行的基础来验证他们的能力不断提供必要的材料。分析证书,原产地证书和其他相关文件应该收到供应商和维护与开发和生产记录。

在产品开发过程中,开发人员应该与供应商讨论关于质量协议的预期和供应协议,评估供应商的能力以满足未来需求的要求在产品推广和产品的临床使用。如果供应商不能支持这些预期的需求,可能需要大量的时间和资源来成功地为人类使用合格产品。

二级供应商应该及早发现。原材料可能看起来相同的分析证书但可能表现不同开发人员的生物系统。它不应该假定,可以很容易地切换供应商对于一个给定的原料。验证研究需要显示原材料来自不同供应商之间相等。

问:你如何确保平稳过渡的研究只使用(RUO)良好生产规范(GMP) ?

答:对于一些材料,RUO-grade GMP-grade产品功能一样的产品除了更严格的质量检测和健壮的文档,如质量保证人员执行批处理文件的最后审查和批准,和正式的验证进行GMP产品。GMP-grade产品,至少三个连续大量生产,测试和发布符合批准的标准操作程序和必须满足预定的验收标准。

一个应该考虑的产品开发更早,这意味着RUO产品开发在细胞和基因治疗发展的早期,有修改的生产过程和/或最终产品测试适用于GMP产品。在这种情况下,它是明智的,GMP-grade产品用于任何体外临床研究。

问:细胞和基因治疗制造商需要桥批次。你怎么能确保lot-to-lot一致性和减少变化?

答:GMP-grade产品发布后成功的连续三批生产和通过了严格的规范,提供的证据表明,该产品可以通过创新的方式和建立合理的验收规范,可以用来评估未来的批次。

批释放的结果分析比较每个批量很多GMP-grade产品和严格规范的掌握很多。这样可以确保lot-to-lot一致性和减少在产品性能变化。

面试提供的反应:

• 程七、高级主管、产品支持/改善,Bio-Techne
• 高级主管黛安娜Wotta——全球质量保证,监管事务和安全,Bio-Techne
• 蒂安娜Khobdeh高级经理管理事务,Bio-Techne
• 瑞秋Somsen、高级经理、质量保证和监管事务,Bio-Techne
• 海伦,科学家/经理、质量控制抗体应用,Bio-Techne