发展干细胞治疗肝病的解决方案

再生医学是一种很有前途的研究领域,发展再生的方法,修复或替换受损细胞,器官或组织。

HepaTx是加利福尼亚的一家小公司,发展再生医学解决方案危及生命的肝脏疾病。

Heptatx从斯坦福大学和由埃里克·Schuur博士(总裁兼首席执行官),马克•曹博士(临床开发的副总裁)和Harini Chakravarthy,博士(干细胞科学家)。

支持一个强大的顾问委员会(包括加里Peltz医学博士,斯坦福大学麻醉学,顾问玛丽Csete,医学博士,博士和香农达尔博士,首席科学家细胞护理疗法),团队期待他们的研究过渡到诊所。

了解更多,我们采访了埃里克·Schuur HepaTx的总裁兼首席执行官。

HepaTx是怎么来的?

HepaTx创始人遇到通过转化研究培训项目由斯坦福大学提供技术许可办公室。这个程序,创新农业团队(或iFarm)计划联手Stanford-affiliated个人开发的商业化计划斯坦福的一个未经授权的技术。我们回顾了1800年斯坦福大学的技术,选择了一个最终成为HepaTx的基础。

我们通过开发一个商业化计划技术工作,这是一种利用干细胞治疗肝功能衰竭,很明显,这可能是一个改变游戏规则的治疗肝衰竭患者。Peltz博士和他的同事做了一个伟大的生成概念验证数据的工作。很明显,下一个逻辑步骤是考虑技术商业化和最好的方法来完成,发现一个公司发展。因此,HepaTx被创建。

你希望你的工作将如何受益患有肝脏疾病?

肝脏是不可替代的器官,所以肝功能不足的人遭受各种各样的衰弱和消耗大量的医疗条件。现在,肝脏移植是唯一的治疗这些病人的病程变化和肝移植数量极其有限。的人数将受益于一个可用移植肝脏移植的数量超过10倍20倍。

到达这个医疗状态的患者从许多不同的原因,包括肝炎、酒精摄入,代谢疾病、自身免疫性疾病和其他病因。我们的策略治疗这些患者晚期疾病将适用于所有这些病人。

我们的目标是提供一种治疗移植可以帮助这些患者过上正常生活。通过开发一个细胞疗法可以注入,我们将能够提供治疗选择很多病人不能或不合格进行肝移植手术。

有一种特定类型的肝脏疾病,你是在工作吗?

最终,我们相信,这种疗法将帮助许多不同类型的肝病患者。然而,第一组的患者,我们希望帮助那些与急性肝衰竭,因为我们认为我们可以帮助这些病人。这些患者具有较高的未满足的医疗需要:近30%将在1 - 2个月内死亡。我们相信治疗之路会改变这些患者的临床结果是最短的。我们开发的技术和知识我们获得这条道路将加速进展患者治疗慢性肝功能衰竭的形式和其他形式的肝脏疾病。

你能给我们一个简短的概述的肝细胞生产所涉及的步骤在你的实验室吗?

我们的原材料是干细胞从脂肪组织中获得。我们获得这个组织从正常捐助者在整形外科实践。我们运输的物质设施,我们分离出干细胞。我们从脂肪组织中分离出干细胞通过孵化与胶原酶释放的细胞组织,然后差速离心分离脂肪细胞的干细胞。在隔离之后,这些干细胞用于制造肝细胞。

制造我们使用的肝细胞的干细胞技术发明于斯坦福大学的Gary Peltz博士的实验室。使用这种技术,我们暴露的细胞培养条件和生长因子使干细胞分化成肝细胞。在大约2周,我们将在悬浮培养干细胞,然后让他们按顺序通过两个阶段定义媒体诱导肝细胞分化。这些细胞可以用来移植到受者肝脏受损,在那里他们的肝脏和失去的肝细胞。


肝细胞制造。信贷:HepaTx

你如何评价肝细胞制造的性能?

我们使用各种表型的测量和功能分析在文化的细胞注入动物。这些包括测量hepatocyte-specific基因的表达,如白蛋白和细胞角蛋白8/18,和测量hepatocyte-specific功能,如糖原合成和代谢药物分子的细胞色素酶。

在动物身上我们可以测量细胞的功能直接通过寻找他们与抗体检测肝组织,也间接地通过测量典型临床化验肝功能,如ALT(丙氨酸转氨酶)和氨的水平。

什么东西需要勾你的待办事项列表,这种技术可以用于病人?

我们将为监管当局需要证明细胞的功效在肝衰竭动物模型。除了这个关键测试在我们的肝衰竭模型,我们需要证明biodistribution细胞输注和致瘤性试验的动物。

其他地区,我们将需要完成的工作是制造。我们将演示能力制造细胞接受监管部门与质量参数。这将需要验证的具体评估我们用来衡量生产过程。这种形式的关键生产框架clinical-grade细胞管理成人类。

一旦我们做了这些事情,我们将申请权限测试细胞急性肝衰竭患者。

Eric Schuur与米歇尔·威尔逊说,博士,作家科技网络。188金宝搏备用