基因治疗保健的新范式:采访的知更鸟在生物

生物技术公司蓝鸟生物发展基因疗法对严重遗传疾病和癌症。

公司正在努力加快基因治疗的病人,因为它认为它提供了机会患有严重遗传性疾病”完全生活,不管什么写在他们的DNA”。2019年,蓝鸟生物的基因疗法Zynteglo™在欧洲获得有条件的市场营销授权治疗患者transfusion-dependentβ-thalassaemia。

188金宝搏备用最近采访了马丁•Butzal蓝鸟生物医学欧洲主管,了解更多令人兴奋的发展,基因治疗的关键趋势空间。

莫莉·坎贝尔(MC):在2019年的一些主要强调对蓝鸟?

马丁Butzal (MB):2019年6月,欧盟委员会(EC)授予的知更鸟在生物的基因疗法Zynteglo™(自体CD34 +细胞编码βA-T87Q-globin基因)条件在欧洲市场营销授权基于数据I / II期试验完成和正在进行的第三阶段试验。治疗被批准为患者12岁及以上的子集transfusion-dependentβ-thalassaemia (TDT)没有β0 /β0基因型,为谁认为造血干细胞移植是合适的,但人类白细胞抗原(HLA)移植物相关HSC捐赠者是不可用的。

我们与欧洲药品局从事早期对话(EMA)科学建议,评审,根据EMA的优先级药品(总理)计划,仅仅用了150天。在最近的一份声明中,EMA监管机构引用一篇新文章发表在杂志上临床药理学和治疗描述这些交流,使用我们的基因疗法作为一个典型案例。¹

今年1月EMA的人类药物强调2019年出版,2019年主要建议的概述的授权和安全监测药品供人类使用。报告确定了蓝鸟生物的基因疗法作为一种重要的贡献对公众健康和重大进展的治疗领域的代表。

MC:在蓝鸟生物看来,主要趋势我们可以期望看到2020年在基因治疗领域?

m:虽然基因治疗仍然是一个新兴的技术,他们提出一个新的医疗模式,提供一次性治疗可以解决潜在的某些严重的遗传疾病和癌症的遗传原因。我们预计的三种技术研究了基因治疗,基因编辑、加法和基于基因的基因免疫治疗——将变得更加明显,整个治疗过程将变得更加有效。

例如,我们的治疗交付”体外“利用患者自身的细胞。功能基因的副本添加到地址的潜在遗传原因疾病——这就是所谓的“基因之外”。作为流程的一部分病人给予化疗为修改后的空间在他们的骨髓细胞。这就是为什么我们已经进入了一个研究合作四十个七非化学疗法调节,目的是开发一种方法,在未来不需要化疗。

主持人:在蓝鸟生物看来,当前存在的关键挑战是什么在开发和测试基因疗法吗?蓝鸟希望如何克服这些挑战?

m:一个关键的挑战,我们在蓝鸟观察到与我们取得了新突破。没有一家公司已经成功地在欧洲发起了一场大规模的基因治疗。在临床试验方面,接受细胞和基因疗法治疗的病人的数量是相对较小的相对于其他治疗治疗,但这是不可避免的。此外,基因治疗将有终身的影响,但是长期的安全性和有效性尚未收集数据。

在生产制造方面,我们看到巨大的基因治疗技术本身的发展努力。因为它是基于病毒载体技术和高度个性化的治疗方法,它比目前更多方面的药物,和建立制造过程,使大规模生产是下一个大的一步。

最后,获得新可能一次性还款的过程要求新方法治疗评估值,考虑到基因疗法是完全不同与传统的长期治疗,管理不同,经常得到大大减少临床试验数据的支持。其价值随着时间的推移变得明显,这就是为什么有一个病人迫切需要新方法访问,提供纳税人基金基因疗法一个负担得起的方法。基因治疗是一次性治疗预期终身影响它不符合当前的融资方法药物。如果我们要让基因疗法的病人,卫生系统必须准备好与行业合作消除可能的障碍。这意味着走向一个反光的确切性质的方法先进的治疗药品(ATMPs)。我们认为制药和生物技术行业有责任承担一些类型的融资模型,提出了。我们相信,基于结果的支付在时间的一种方式就可以实现这一点。

引用:

1。教育津贴。2019年。监管机构的建议可以创造更快的病人获得高度创新治疗[网络]可以在:https://www.ema.europa.eu/en/news/regulators-advice-can-make-difference-faster-patient-access-highly-innovative-therapies(2019年12月访问)

bluebirdbio欧洲医学主管马丁•Butzal莫莉坎贝尔说,科普作家、技术网络。188金宝搏备用