嵌合抗原受体(汽车)是工程受体T细胞表面表达,增强T细胞识别和破坏癌细胞的能力。这种方法被称为汽车T治疗,有望在几种类型的癌症。当前汽车T方法利用病人自身的免疫细胞。
汽车T疗法确实存在一些挑战和局限性,以及字段总是寻找新的方法来提高。
学习不同的方法,我们对Andre Choulika Cellectis的董事长兼首席执行官。Cellectis T使用不同的汽车正在开发免疫疗法治疗方法,即细胞是来源于健康的捐赠者。
米歇尔·威尔逊:最大的未满足的医疗需求,Cellectis目前关注,这是怎么来的?
安德烈Choulika (AC):虽然很明显,基因编辑来癌症治疗的前沿在当今社会与FDA批准诺华的Kymriah风筝Yescarta,这两种使用自体的方法,用专注于创建治疗病人的t细胞。这已经严重的约束,包括高定价和有限的市场准入,突出个性化医学的需要在更大的规模。
为了填补这一需要,Cellectis发展“现成的”,或同种异体,汽车t细胞产品,它是由细胞健康的捐赠者。通过这种方式,这些产品可以制造工业规模,让病人更快、更具成本效益的方式,因为这种疗法使用每个细胞不发达。认为它是抓治愈癌症的冰箱里当一个病人需要它。在医学上这个最终代表未来变革的步骤。
此外,同种异体全球产品可以用于所有的病人,包括那些无法生产汽车和患者自体的国家,这项技术还没有可用的。还有物流的复杂性和相关的成本降低,同种异体产品全球在几天内可以发货,有可能降低最终的成本。Re-dosing甚至可能使用这种方法,这有助于病人的总生存期。
Cellectis有两个wholly-controlled产品现在在诊所:UCART123急性髓系白血病和UCART22急性淋巴细胞白血病。这些是第一个gene-edited现成的汽车t细胞产品候选人在美国开发另外,发达UCART19 Cellectis团队,专门授权Servier Servier之间联合开发协议和外来物。现成的通用汽车的承诺t细胞疗法是巨大的某些人的血液癌症。
兆瓦:为什么能够选择性耗尽汽车t细胞的能力重要临床?
交流:汽车t细胞继续把病人一旦细胞内发现血液中癌症的目标。当汽车t细胞的肿瘤,它们释放细胞因子,导致炎症。过快,当这一切发生的时候,它可能导致危及生命的反应称为细胞因子风暴。如果病人有一个极端的细胞激素风暴,有一种选择性耗尽汽车t细胞将会是一个救星。
视频来源:Cellectis
兆瓦:你能告诉我们关于取得®基因编辑吗?它独特之处到底在哪里呢?
交流:取得®是Cellectis旗舰专有基因编辑技术。取得®产品基因工程酶变化引入到高特异性和活性的DNA编码,有效地产生断裂和DNA序列结合的核酸酶只有在预先确定的网站。细胞可以通过优化设计功能,为癌症治疗,药物发现、基因功能研究、工业生物技术等等。
我们使用取得®由于精度,它允许的疗效和安全。您可以将任何目标的削减在6碱基对基因组中,使取得®非常精确和高度有效。当结合精密技术的特异性和超过95%的效率,取得®已经成功应用于临床来解决关键挑战与同种异体T汽车包括防止移植物抗宿主病,缓解拒绝通过自杀和增强的安全开关。
兆瓦:CubiCAR,你如何看待改善汽车安全的t细胞疗法吗?
交流:Cellectis CubiCAR架构开发,一个一体化的汽车架构的嵌入式多功能标签纯化、检测和消除汽车t细胞。这种多功能性t细胞有可能简化制造的汽车,让他们跟踪和有效地消除汽车t细胞在临床的设置。这有可能提高汽车安全性的t细胞免疫疗法广泛的癌症病人。
兆瓦:技术和研究模型用于帮助验证UCARTS吗?
交流:我们广泛测试UCART疗法的研究模型,以证明他们能特别有效地消除肿瘤细胞。执行这些测试样本在文化或肿瘤细胞在小鼠模型。的目的是确保技术的目标是正确的细胞和显示有效的结果。一旦我们分析这些数据,并演示了成功的响应,我们和适当的监管机构和医疗中心建立临床试验地点。从这里开始,我们的工作与医生和病人剂量升级研究和其他试验,看看我们可以最好的优化治疗帮助人体。下一阶段扩张阶段试验一旦剂量被确定,然后登记试验为了得到这些产品在几年内商业化。
安德烈Choulika 米歇尔·威尔逊说,作家科技网络吗188金宝搏备用
