展望未来的细胞和基因疗法
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在前线的个性化医疗的进步是细胞和基因疗法。这是两个重叠的领域的医学研究,总体目标是治疗的根本原因遗传和后天的疾病。
细胞疗法是什么?
在细胞疗法,完整活细胞是交付给病人通过贪污,注射或植入消除或减轻疾病的负担。这是通过使用细胞携带治疗通过人体或恢复一组细胞受到疾病的影响。目前,许多细胞疗法是基于自体(即使用病人自己的细胞)移植,然而景观的发展正朝着同种异体细胞(即不使用病人自己的)移植。
基因治疗是什么?
基因治疗是修改的基本前提,灭活或引进新组件的基因组成细胞。通过改变存在于细胞的DNA,蛋白质或一组蛋白质编码的DNA也改变了。这意味着基因治疗可以减少不正常蛋白质的水平,可能会引起疾病,介绍所需的DNA代码产生有功能的蛋白质,或增加生产的水平反应所需的蛋白质。
个性化医疗的承诺
选择数量的细胞和基因疗法已经被批准的食品和药物管理局商业化和可用在诊所治疗特定疾病。你可能熟悉免疫疗法对癌症治疗,例如。这是一个类型的细胞疗法。一些疗法也被认为是两个细胞和基因疗法,因为他们实现他们的行动模式通过改变基因在特定的细胞,然后插入到身体。
是边缘的个性化医疗的承诺交付?几十年的研究和基因组学的发展,细胞生物学,癌症和分析技术已经允许激动人心的进步最近在细胞和基因治疗领域。
188金宝搏备用最近采访了三个领导人在这个空间,隐性基因疗法, 蓝鸟生物公司。和Mogrify®获得他们的见解在接下来的细胞和基因治疗的发展。
什么主要趋势我们可以期望看到2020年在细胞和基因治疗领域?
“细胞疗法方法可能会离开 体外 方法(细胞从患者标本中分离出,重新编程和救回病人), 在活的有机体内 方法,细胞疗法是直接发送到收件人,例如,通过使用小分子出现在“重组鸡尾酒”或直接基因编辑。”
Mogrify——首席运营官乔·福斯特。
“我们正步入这个领域的新突破,进化工程细胞疗法有可能扩大超出了癌症。工程、合成生物学和基因编辑打开门以外的同种异体细胞疗法。有一个光明的未来变革的关键在于技术解决实体肿瘤。”
——David Chang医学博士,Ph.D., President, Chief Executive Officer and Co-Founder, Allogene Therapeutics.
“虽然基因治疗仍然是一个新兴的技术,他们提出一个新的医疗模式,提供一次性治疗可以解决潜在的遗传引起的某些严重的遗传疾病和癌症。我们预计的三种技术研究了基因治疗,基因编辑、加法和基于基因的基因免疫治疗——将变得更加明显,整个治疗过程将变得更有效率。”
医疗主管-马丁Butzal欧洲,知更鸟在生物。
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