临床前α-核蛋白模型

在竞相开发药物来治疗神经退行性疾病,有一个好的临床前疾病模型是至关重要的。

地平线上发现与迈克尔J福克斯基金会最近宣布他们的合作和发展新的啮齿动物模型的帕金森病。

我们采访了安德鲁·布朗,产品经理在地平线上发现,了解更多:

:与帕金森氏症研究当前的挑战是什么?

AB(安德鲁·布朗):研究人员依赖工具,包括临床前模型,了解帕金森病的潜在原因和机制,开发有效的治疗方法。当缺乏这样的工具时,调查人员必须经常自己做,浪费时间和资源,帕金森病花多少会更好学习。许多现有的工具也可能缺乏足够的质量控制数据,很难获得了更广泛的研究团体,或可能有限制性的许可条款和费用,阻碍药物制造商使用它们的能力。促进这些关键的生成和可用性研究工具是一个关键的方式MJFF加速治疗发展为帕金森氏症患者。

:你将新模型帮助克服这些吗?

阿瑟:传统的方式去了解一个基因的功能是简单地删除基因和观察结果。的基因,该基因编码的蛋白质并不生产。在淘汰赛(KO)模型中,α-突触核蛋白基因从老鼠与α-突触核蛋白异常生产。MJFF也杠杆地平线的自定义模型生成服务和CRISPR / Cas9人类遗传的基因插入这些老鼠,让研究人员研究人类的α-突触核蛋白蛋白在临床前模型。

:你有组织工作新模式,如果是这样,从他们的反馈是怎样的?

阿瑟:因为这些模型是研究全新的市场他们只有在基因层面上显示基因序列特征是真正的淘汰,人类确实已插入序列。许多学术和工业研究人员把这些模型内部作进一步鉴定。

MJFF生成这些模型通过联盟(www.michaeljfox.org/toolsconsortium)帕金森病的研究工具,和成员将支持这些模型的描述。帕金森病研究工具财团包含输入和行业合作伙伴的投资,包括AbbVie,法庭之友,阿斯利康,生原体,默克公司,辉瑞和药,临床前开发的工具。

:你有其他项目在管道MJFF吗?

阿瑟:讨论未来合作MJFF与地平线之间正在进行。MJFF和地平线分享承诺驱动工具开发,加快帕金森氏症的研究。为此,未来的项目可能包括一代新的细胞系的临床前模型和发展工作。

:地平线发展其他模型对不同神经系统疾病?

阿瑟:地平线上有一个广泛的临床前模型的目录包括帕金森氏症、自闭症、阿尔茨海默氏症。见下文或者访问www.horizondiscovery.com/in-vivo-models/knockout-rats/all-products的完整的目录列表

体内基因Lrrk2帕金森氏病——Lrrk1,体内基因Lrrk2 Lrrk1 / Pink1 (Park6) Park2(帕金)Park7 (DJ-1),α-突触核蛋白,和α-突触核蛋白A53T

自闭症,Nlgn3 Fmr1 Nrxn1, Pten、受体,MeCP2, Cntnap2,遇到了

阿尔茨海默氏症——ApoE hApoE2、hApoE3 hApoE4,应用和脑源性神经营养因子

光遗传学/ Cre /记者——紫,脑细胞,5 ht3a-cre CamkIIa-Cre, DAT-Cre, NPY-Cre, PV-Cre, Sst-Cre, Th-Cre, Tph2-Cre, VGAT-Cre VIP-Cre, Td-Tomato