新生儿干细胞改变临床实践的承诺

十年前,我开始我的博士训练转化医学使用干细胞作为治疗药物。最近和该领域的飞速发展鼓励我参加第13届国际脐带血研讨会(学院)圆桌会议讨论今年早些时候,由脐带血Registry®,世界上最大的私人新生儿干细胞银行。那里,我偶然的机会与一些顶尖的全球领导人脐带血和再生医学空间。这些经历不仅启发我现有的知识关于新生儿干细胞的治疗潜力,但是也让我思考为什么我们作为科学家应该考虑一个脐带血(UCB)的银行作为一个潜在的尚未开发的样品来源我们的研究和临床试验。

在1988年第一次成功的干细胞移植后,进行一个孩子患有先天性全血细胞减少症[1],联合移植临床医生和科学家之间流行起来。自那时以来,联合银行持续增长作为一个产业,满足医疗需求,跟上消费者需求。这些专用的设施在安全方面扮演着关键角色获得高质量的联合单位,其中很多已经被收集符合联邦监管标准。他们的主要目的是提供一个更好的产品时所需的临床效用。略高于十年前只有23个活跃脐带血银行存在;现在全球有485家脐带血银行。[2]到目前为止,根据最近的一项发表在今年Cytotherapy,已经完成了超过35000的联合移植治疗某些恶性和良性疾病全球[3]。

到目前为止,绝大多数已执行涉及无关的同种异体移植捐赠脐带血。然而,自体干细胞移植,移植细胞来自患者自己的脐带血,为再生医学方面显示了很大的潜力。自体干细胞移植供者匹配,因此消除了需要姿势没有病人被拒绝的风险。

脐带血产业不断扩大的领域,受到了人们的欢迎。相关生物医学领域,如基因编辑,最初被夸大的突破性技术的未来,然而慢有点怀疑所采用的科学和医学社区。在最初坎坷的开始,这些新兴领域真正开始交付和采用的主流。基因领域的编辑和使用CRISPR技术就是一个很好的例子。时候CRISPR首次被发现,有一个很大的关切和预订采用这种开创性的方法。然而,近年来CRISPR技术已成为生物学家广泛接受作为搜索替换工具改变DNA,纠正代码中的单个碱基。现在被认为是一种很有前途的新方法用于基因编辑而不影响生殖细胞与毁灭性的疾病(4、5)。同样,基于巨大的治疗潜力和最初的临床前脐带血干细胞的成功,科学家们乐观地认为,联合干细胞能够提供新的治疗方法对于许多疾病在未来几年。

目前,fda相关临床试验使用干细胞来源于几个UCB正在试图找到一个治疗自闭症等疾病,中风和脑瘫儿童等等。

有前途的初步结果已经为这些试验铺平了道路进入第二阶段的研究。例如得克萨斯大学健康科学中心的研究人员在休斯顿,在与脐带血注册中心合作,开始第二阶段的创新fda相关临床试验研究干细胞疗法在儿童被诊断为脑瘫。该研究旨在比较静脉输液的安全性和有效性储存的脐带血或刚收获的骨髓[6]。