基因治疗的伟大故事

基因治疗是针对导致疾病的有缺陷的基因进行一次性治疗，将其替换为功能基因或改变基因表达。它可以用于治疗或预防癌症、神经系统疾病或遗传疾病等。

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• 基因治疗在过去十年取得了重大进展
• 关于基因疗法的关键事实
• 基因疗法的工作原理