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基因治疗的成功依赖于使用合适的载体将遗传物质安全有效地传递到受影响的细胞中。一些基因和细胞治疗产品已经获得了美国食品和药物管理局的批准,用于治疗各种适应症,包括神经肌肉疾病、遗传性失明和某些血癌。
基因治疗技术的创新可以显著扩大这些前沿疗法的影响。
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