2017年十大药物发现新闻
2017年是药物研发领域令人兴奋的一年。这份榜单详细列出了我们今年在该领域发布的10大阅读量最高的新闻故事。
哮喘药物降低患帕金森的风险
今年8月，卑尔根大学公共卫生和初级保健系的研究人员报告说，根据他们大规模研究的数据，现有的哮喘药物可能被重新用于治疗帕金森病。研究人员分析了1亿多挪威患者的处方，以确定帕金森病的治疗与哮喘和降压药的处方之间是否存在联系。他们发现有证据表明，使用哮喘药物可以使患帕金森病的风险降低一半。而一种特定类型的高血压药物则使风险增加了一倍。
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首例成功的A型血友病基因治疗试验报道
去年12月公布的一项针对A型血友病患者的研究性基因治疗试验数据显示，接受单次输注该药的患者的凝血因子FVIII水平有所改善。FVIII基因的功能副本通过病毒载体转移到体内。所有患者最终都开始产生FVIII, FVIII水平调整到并保持在正常范围内。这是第一个在单次输注后就显示出潜在持久影响的基因疗法。此外，没有接受治疗的患者显示出不良免疫反应的证据。
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世界上第一个能够构建分子的“分子机器人”
世界!曼彻斯特大学的科学家们发明了能够操纵和构建分子的微型分子机器人。科学家们可以对机器人进行化学反应编程，使它们能够执行基本任务，如构建其他分子。在未来，这些机器人可以用于大量的医疗应用，并在分子工厂中组装分子和材料。这种小型化的制造方法也减少了材料需求，这意味着它的采用可以降低总体成本。
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新的药物靶向方法可以改善免疫疾病的治疗
来自爱丁堡大学的一个团队开发了一种新的治疗输送系统，能够将药物靶向到体内的特定细胞。在未来，这可能会导致更有效的免疫疾病治疗，副作用更少。一种药物化合物偶联到荧光标记的载体分子上，该载体分子只在酸性巨噬细胞环境中活跃一次。研究人员观察到，这种治疗方法能够区分密切相关的巨噬细胞亚群，只影响促炎M1细胞，而不影响抗炎细胞。
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免疫疗法转移到大脑
为了使免疫疗法能够有效地治疗脑部疾病，抗体需要通过血脑屏障。现在他们可以了，这要感谢乌普萨拉大学的研究人员。研究小组设计了一种新型抗体。这种新设计将对大脑的抗体吸收增加了近100倍。转铁蛋白是少数能够自然通过血脑屏障的大分子之一。研究人员能够利用与转铁蛋白受体结合的成分来操纵抗体，“欺骗”受体，使抗体通过屏障进入大脑。这种方法使他们能够将高水平的修饰抗体转移到小鼠的大脑中，这种抗体专门针对与帕金森病有关的蛋白质。
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生物钟导致夜间持续的伤口愈合更慢
去年11月发表的一项研究表明，与夜间相比，白天的伤口愈合速度快60%左右。这些新发现可能会对外科手术的时机产生影响，并提出了可能改善伤口愈合的潜在新药靶点。来自曼彻斯特大学的研究小组首次展示了我们的生物钟是如何调节细胞活动的。他们发现，肌动蛋白是一种参与成纤维细胞内细胞迁移的细胞骨架蛋白，参与伤口愈合反应，是由昼夜节律调节的。
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基于结构的药物设计在抗南美锥虫病治疗中的潜力
东京工业大学和长崎大学的科学家们通过结合基于结构的药物设计原理、体外方法和x射线晶体学，开发出了潜在的新型抗恰加斯病疗法。通过集体应用这些技术，他们能够更有效地“挖掘”潜在先导化合物的数量，使他们能够只研究最有前途的候选药物。通过虚拟筛选，他们确定了锥虫物种生存所需的蛋白质，他们锁定了这个目标蛋白质;亚精胺合成酶(SpdSyn)和能够识别潜在的候选药物抑制剂使用筛选搜索。在未来，该团队希望证明将他们的方法应用于发现其他疾病的治疗方法的可行性。
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伟哥现在无需处方就能买到
11月28日，英国药品和保健产品监管局(MHRA)发布新闻稿，宣布将伟哥Connect (50mg西地那非)从处方药物(POM)重新分类为药房药物。伟哥现在可以在没有处方的情况下为18岁的勃起功能障碍男性提供。因此，对药物的适宜性的判断和分配的决定将取决于药剂师。MHRA希望这种分类的改变将有助于提高人们对勃起功能障碍的认识，并鼓励更多的男性寻求医疗建议和帮助。
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芯片上的多器官可能改变药物开发的方法
研究人员创建了一种新的多器官芯片(MOC)体外毒性模型。这个3D系统允许科学家重现肝脏和肺的复杂微环境。测试表明，肺和肝组织可以保持稳定状态至少4周，研究人员能够确认肝组织的代谢能力。3D“芯片上血管”模型的主要目的是改善对中毒和治疗药物对身体影响的预测，同时减少对动物模型的需求。
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潜在的新型抗抑郁药物
巴斯大学的科学家们开发了一种治疗抑郁和焦虑的新药。这种名为BU10119的化合物通过独特的作用机制起作用，与传统的抗抑郁药物不同;选择性血清素再摄取抑制剂(SSRIs)。对于对SSRIs无反应的患者来说，这可能是一个有前途的选择。该化合物已在临床前小鼠研究中进行了研究。研究小组注意到，服用BU10119的小鼠表现出类似抗抑郁的行为。这种化合物的开发受到了之前使用丁丙诺啡和纳曲酮的研究的刺激，这两种现有的药物结合在一起，也表现出作为抗抑郁药的潜力。
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