扩大生产寡核苷酸治疗的新方法

科学家开发出了一种新方法产生大规模的拯救生命的寡核苷酸治疗,高纯度,以最小的环境影响。

治疗寡核苷酸是一种新兴的药物分子治疗各种疾病的潜力。

曼彻斯特大学的发现,将促进寡核苷酸的大规模生产,确保尽可能广泛的访问这些药物的患者。

寡核苷酸是短的DNA序列,可以调节或控制基因的表达。通过这种方式,他们有可能解决的根本原因各种疾病,如心脏病,癌症,和肌肉萎缩症。

近年来,已经有越来越多的批准oligonucleotide-based疗法,但广泛使用的药物是有限的部分原因是困难的制造过程。

当前方法依赖于化学合成,需要大量的溶剂,产生大量的浪费,并交付最终产品产量和适度的纯度较低。反应是在固体支持或列,这限制了可伸缩性,使它们只适合在小批量生产寡核苷酸。

这项新的研究,发表在《华尔街日报》科学,提供了一个可持续和可伸缩的寡核苷酸的生产方法,解决当前的方法所带来的挑战。

研究结果可以为制药行业产生重大的影响。

莎拉•洛夫洛克高级讲师曼彻斯特大学生物技术研究所的曼彻斯特,说:“寡核苷酸是一种令人兴奋的新药物治疗模式与巨大的潜力来治疗各种疾病,包括遗传疾病和病毒感染。

“许多制药公司寡核苷酸治疗候选人在他们的管道,包括常见的疾病。更加可伸缩的发展和可持续的方法以寡核苷酸生产将是确保关键尽可能访问这个强大的类的疗法。”

在自然界中,DNA可以复制或使用酶称为聚合酶放大。新方法使用这些聚合酶放大催化DNA模板使大量治疗寡核苷酸在一个单一的步骤。这对比迭代轮链延伸,覆盖、氧化和去建立方法。

参考:喜怒无常,obex R, Nickl F,这位R,洛夫洛克SL。酶级联可以治疗寡核苷酸的生产在一个单一的操作。科学。2023,380 (6650):1150 - 1154。doi:10.1126 / science.add5892

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