一个新的运输方式基因疗法在大脑的屏障

基因疗法有可能治疗神经系统疾病如阿尔茨海默氏症和帕金森氏症的疾病,但他们面临着一个共同的障碍——血脑屏障。现在,威斯康辛大学麦迪逊分校的研究人员开发了一种方法来移动疗法在大脑的保护膜交付brain-wide治疗一系列生物药物和治疗。

“还没有治愈许多毁灭性的脑部疾病,”说Shaoqin锣“莎拉”威斯康辛大学麦迪逊分校教授眼科及视觉科学和生物医学工程和威斯康辛州研究所研究员发现。“创新brain-targeted交付策略可能会改变,通过使无损,安全、高效的交付CRISPR基因组编辑可能,反过来,导致这些疾病的基因编辑疗法。”

CRISPR是编辑基因的分子工具箱(例如,正确的突变可能引起疾病),但该工具包只是有用如果它可以通过安全工作网站。血脑屏障是一个膜,有选择地控制进入大脑,筛查出毒素和病原体可能存在于血液中。不幸的是,屏障酒吧一些有益的治疗,比如某些疫苗和基因治疗方案,达到他们的目标,因为在肿块与敌对入侵者。

注射治疗直接进入大脑是一种绕过血脑屏障,但它是一个侵入性程序提供访问附近的脑组织。

“大脑的承诺基因治疗和基因编辑治疗依赖于安全、高效的交付核酸和基因组编辑整个大脑,”龚说。

在《华尔街日报》最近发表的一项研究先进材料,龚和她的实验室成员,包括博士后研究员、该研究的第一作者豫园万丽,描述一个新家庭的纳米硅制成的胶囊,可以携带基因编辑工具到身体许多器官然后无害地溶解。

通过修改的表面硅nanocapsules与葡萄糖和氨基酸片段来自狂犬病毒,研究人员发现nanocapsules可以有效地通过血脑屏障,实现brain-wide基因编辑在老鼠身上。在他们的研究中,研究人员展示了有关纳米胶囊硅的能力CRISPR货物成功编辑基因小鼠的大脑中,如阿尔茨海默病相关淀粉样前体蛋白基因。

因为nanocapsules可以反复进行管理和静脉注射,他们可以获得更高的治疗效果不冒更多的本地化和侵入性方法。

研究人员计划进一步优化硅nanocapsules brain-targeting能力和评估其效用各种脑部疾病的治疗。这种独特的技术也被调查的生物制剂的眼睛,肝和肺,从而导致新的基因治疗其他类型的障碍。

参考:王Y,王X,谢R,汉堡JC,通Y,龚美国克服血脑屏障对基因治疗通过GSH-responsive二氧化硅nanocapsules的系统性管理。难以垫。2022;n / a (n / a): 2208018。doi:10.1002 / adma.202208018。

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