奥尼兰姆进步RNAi疗法管道公司第一次系统性和文件交付

Alnylam制药公司已经宣布,它已经提交一个试验性新药(印第安纳州)应用程序向美国食品和药物管理局(FDA)展开新药,RNAi疗法治疗肝癌,包括肝细胞癌和其他实体肿瘤与肝脏参与。

展开新药包含两个小干扰rna (siRNAs)调解RNAi分子,制定Tekmira制药公司开发的脂质纳米粒。

展开新药设计目标两个基因癌症的生长和发育的关键:驱动蛋白纺锤体蛋白质,或过度增殖,肿瘤扩散所需;和血管内皮生长因子VEGF,肿瘤生长所必需的。临床前数据在小鼠肿瘤模型研究了健壮的展开新药的功效,包括抑制这些目标基因,示范的RNAi的作用机制,减少肿瘤,延长生存。

“展开新药代表Alnylam第一印第安纳州系统交付RNAi治疗,证明这是一个很强的实现系统交付siRNAs我们进步了,包括我们的努力与Tekmira,“阿卡什Vaishnaw说,医学博士博士,高级副总裁,临床研究。“我们也高兴,这个申请印第安纳州,见过我们的一个关键管道2008年的目标。FDA审查我们的提交后,我们希望发起病人剂量在2009年上半年,这职位我们坚定有望满足我们的目标有三个项目在临床试验中明年。”

“基于临床前数据鼓舞人心,迄今我们已经看到这个程序,我们相信我们的策略使用一个RNAi针对两种有效的基因治疗肿瘤的增殖和生存的关键有可能实现有意义的肝癌患者的临床效益,”黛娜长官说,博士,副总裁研究、中枢神经系统和肿瘤。

“我们相信,这是第一个双重目标RNAi治疗项目推进整个行业的发展阶段。这是一个重要的里程碑,因为我们认为能够设计和制定siRNAs实现双重目标作为我们RNAi疗法的一个非常有吸引力的功能平台,尤其是在肿瘤药物发现的设置,“长官说。

提出阶段我研究是一个多中心、开放标签,剂量递增试验来评估安全、耐受性、药物动力学和药效学静脉展开新药在晚期实体肿瘤患者肝脏参与。额外的研究设计细节将提供在第一阶段试验的启动。