奥尼兰姆和合作者提供临床前研究结果针对PCSK9 RNAi疗法

Alnylam制药公司宣布的新的临床前数据的高胆固醇血症计划,执行合作在达拉斯的德克萨斯大学西南医学中心,在十五国际研讨会上动脉粥样硬化2009年在波士顿举行,质量。从6月14 - 18,2009。

奥尼兰姆ALN-PCS项目重点是使用RNAi疗法针对proprotein转化酶枯草杆菌蛋白酶/可馨类型9日或PCSK9小说策略降低低密度脂蛋白胆固醇(坏)。

新提供的数据包括结果与小说脂质纳米粒子(lnp),开发合作Tekmira制药公司和英属哥伦比亚大学和专门许可Alnylam显示显著提高体内力量和使用某些优化给药方案,提高效能,提高耐久性。进一步说,新的研究结果表明,沉默PCSK9 RNAi疗法导致没有可衡量的降低高密度脂蛋白胆固醇(好)。

“我们很兴奋我们取得的进步在我们的开发工作ALN-PCS, RNAi治疗针对PCSK9的高胆固醇血症的治疗。我们仍然相信,这是一个理想的目标发展这个重大新药临床迹象,”凯文·菲茨杰拉德说,博士,研究主任。

他继续说,“一个关键突出从我们的演讲是新数据与小说现况,显著提高疗效为系统管理RNAi疗法与基因沉默的有效剂量大约0.1毫克/公斤。我们相信这些lnp实现系统性的新基准交付RNAi疗法。”

在会议上提出的新研究成果包括以下:

•体外数据的选择性PCSK9-specific siRNAs(或小干扰rna,调解RNAi分子),没有明显的沉默可能非标靶基因在同一细胞系;

•体内啮齿动物小说现况,数据显示改善功效大约50%基因沉默效应剂量约为0.1毫克/公斤;

•体内啮齿动物数据持续耐久性PCSK9沉默的总胆固醇水平下降大约50%使用一个优化的维修的给药方案;而且,

•体内非人类灵长类动物的数据显示,没有任何可测量的高密度脂蛋白胆固醇下降PCSK9 RNAi疗法。

奥尼兰姆将文件一个额外的试验性新药(印第安纳州)应用程序从2009年其发展管道,与候选人包括ALN-PCS ALN-HTT治疗亨廷顿氏舞蹈症,ALN-TTR治疗转体基因(竞技场队伍)淀粉样变。