Alnylam and Isis丙型肝炎MicroRNA基因许可知识产权

Alnylam Pharmaceuticals, Inc.和Isis Pharmaceuticals, Inc.宣布与斯坦福大学达成一项共同独家许可协议，涉及通过抑制肝脏特异性microRNA发现和开发丙型肝炎病毒(HCV)感染的治疗产品。

数据由Jopling等人于2005年9月2日发表在该杂志上科学证明被称为miR-122的microRNA是哺乳动物细胞中HCV复制所必需的。

本研究显示了一种特定microRNA的内源性表达与一种主要感染性疾病的联系，并提示miR-122的拮抗可能构成一种对抗HCV的治疗策略。

Alnylam制药公司总裁兼首席执行官John Maraganore博士说:“最近发现，超过250个人类基因编码microRNAs，这些microRNAs可能控制多达三分之一的基因组的基因表达，这部分RNAi通路在人类健康和疾病中起着重要作用。”

“作为我们2004年3月与Isis达成的协议的一部分，我们正在积极地整合microRNA领域的知识产权，两家公司的研究人员都在努力寻找新的治疗机会。”

Isis制药公司反义研究副总裁C. Frank Bennett博士说:“miR-122作为HCV感染的关键宿主因子的鉴定是一个显著的发现，对新型抗HCV疗法的发现和开发具有重要意义。”

“这些令人兴奋的结果进一步证明，使用反义寡核苷酸抑制或拮抗microrna有可能为未满足医疗需求的疾病带来令人兴奋的新疗法。”

“与Alnylam一起，我们继续相信，用传统的反义寡核苷酸或siRNA拮抗或可能替代microRNA功能的方法将代表未来重要的新治疗策略。”

斯坦福大学Peter Sarnow博士实验室的Jopling等人的研究表明，miR-122直接与HCV基因组的特定5'非编码序列相互作用，导致病毒mRNA的丰度增加。

使用反义寡核苷酸对miR-122功能的拮抗导致病毒RNA的急剧减少。