奥尼兰姆发布临床前研究中枢神经系统直接交付RNAi疗法
Alnylam制药公司已经宣布,它已经出版期刊寡核苷酸中的数据展示强大的内生少突细胞基因的沉默与小干扰rna (siRNAs)调解RNAi分子,当由直接交付两大鼠中枢神经系统(CNS)和非人类的灵长类动物。
“这些数据扩展siRNAs体内的成功交付一个重要的额外的细胞类型在中枢神经系统内,“黛娜长官说,博士,副总裁研究、中枢神经系统、肿瘤。
“虽然以前的研究已经显示成功的中枢神经系统交付siRNAs神经元,这个发表的研究显示强劲的RNAi oligodendrocyte-specific基因的沉默。这些发现表明潜在的治疗应用RNAi疗法等某些疾病证明少突细胞病理学渐进多焦点的脑白质病(PML),多发性硬化症,脑瘫,长官。
“这篇论文是另一个证据的角度我们继续致力于科学卓越的另一个例子也Alnylam RNAi疗法领域的科学领导、“杰克·施密特说,医学博士奥尼兰姆的首席科学官。“事实上,这是十四纸Alnylam出版于2008年,远超过我们的目标十个或十个以上的科学论文发表在同行评议期刊今年。”
奥尼兰姆科学家进行的研究,其中一些是梯形RNAi会议今年早些时候,表明体内内源性oligodendrocyte-specific基因的沉默的RNAi治疗剂量依赖性,耐用,并由一个RNAi机制。具体地说,数据显示:
•siRNAs啮齿动物模型中管理取得成功的交付和沉默的内生少突细胞基因目标(2 ',3 '环核苷酸3 '磷酸二酯酶或“CNPase”)在一个特定的方式相比,控制核;
•直接中枢神经系统交付siRNA啮齿动物模型中沉默CNPase mRNA的大约75%,而控制核,并持久长达一个星期;
•增加注入率增加的分布CNPase信使rna抑制白质区域远离注入网站;
CNPase沉默是由一个RNAi机制以5 'race;,直接注入的siRNA进入中枢神经系统在非人类灵长类动物模型导致沉默CNPase mRNA的55%。
