奥尼兰姆提交印第安纳ALN-RSV01申请

Alnylam制药公司已经提交了一个试验性新药(印第安纳州)应用程序向美国食品和药物管理局(FDA)启动ALN-RSV01的人类临床试验,其专有RNAi疗法治疗呼吸道合胞病毒(RSV)感染患者。

后间隙的印第安纳州被FDA, Alnylam计划开始第一阶段之安全性研究在健康成人志愿者,代表第一个项目公司将先进的人体临床试验。奥尼兰姆也准备启动第一阶段试验在欧洲。

ALN-RSV01“提交我们的印第安纳州是一个重要的里程碑对Alnylam开发和商业化的目标RNAi疗法治疗重要疾病重要的尚未被满足的医疗需求。等待印第安纳间隙,我们预计在年底前启动人类临床研究,”约翰·Maraganore说博士,总裁兼首席执行官。

“ALN-RSV01,我们首次直接RNAi程序进入临床阶段,代表了一个新颖的方法治疗RSV。这个程序是一个明显的例子RNAi疗法潜在的目标之前“non-druggable”目标和治疗重大传染病。”

ALN-RSV01被认为是最先进的RNAi疗法治疗传染病的病毒引起的。也是唯一的RNAi治疗已知发展RSV感染的治疗,儿童呼吸系统疾病的主要原因,老年人和免疫缺损患者群体。

“有效的抗病毒药物治疗RSV感染,尤其是在儿科人口,非常需要RSV感染是婴儿住院的主要原因在美国,”约翰·p·DeVincenzo说,医学博士儿科副教授田纳西大学的健康科学中心。

“基于ALN-RSV01鼓励临床前数据,和小说的作用机制展示令人印象深刻的目标特异性抗病毒,我兴奋的潜力推进这一有前景的新疗法的临床试验。”

ALN-RSV01有选择地、有说服力地沉默RSV核衣壳“N”基因。这个基因是最高度保守的基因在病毒和对RSV复制至关重要。数据提交日期显示在体外和体内ALN-RSV01在临床前动物实验的效果。

鼻内交付ALN-RSV01专门抑制RSV复制动物,活跃在RSV感染的预防和治疗。此外,Alnylam科学家们完成ALN-RSV01 GLP毒理学研究的报道没有任何显著的毒性被观察到。