阿尔茨海默氏症患者显示改善试验新药

一种新药已被证明改善大脑功能的早期阿尔茨海默病和减少脊髓液中的关键与疾病相关的蛋白质,在《柳叶刀神经病学》杂志发表的一项小型研究,在2008年的阿尔茨海默氏症协会国际会议上阿尔茨海默氏症。

药物,称为PBT2,抵消叫做淀粉样蛋白的蛋白质的生产和建设,发生在阿尔茨海默氏症。这种蛋白质,可以建立成一个“斑块”,被认为是有毒的大脑细胞,防止他们正常运作。

七十八名参与者与早期阿尔茨海默氏症50毫克或250毫克剂量的药物PBT2或安慰剂,在12周的随机、双盲临床试验,由来自伦敦帝国学院的研究人员的工作与同事在澳大利亚和瑞典。两种剂量的PBT2胶囊观察期间是安全的和良好的耐受性的研究。

参与者进行了大量的测试来评估他们的认知功能,年底前开始治疗,为期12周的时间。在两个测试中执行功能,包括组织信息的能力,序列事件和计划,那些250毫克剂量的PBT2安慰剂组显示出了极大的提高。

研究人员还测量脊髓液中的β-淀粉样蛋白水平如何改变了试验过程中。他们发现,β-淀粉样蛋白水平42的脑脊液PBT2 250毫克剂量的安慰剂相比减少了大约13%的为期12周的时间。

淀粉样β蛋白需要金属锌和铜是为了积聚在大脑和这两个金属变得异常分布在阿尔茨海默氏症患者的大脑。PBT2打断金属离子之间的相互作用和淀粉样β蛋白,并返回大脑中锌和铜含量的正常水平。

在认知测试中,那些250毫克剂量的PBT2能够完成这个任务在测试被称为小道让乙方平均48秒的速度比他们的审判。安慰剂组平均是5秒慢。

在类别流畅性测试,看一个人的能力想出尽可能多的相关单词与指定的类别,这些在250毫克组平均能够产生2.8更多的单词比审判的开始。这相比减少0.3在安慰剂组。

虽然失忆问题通常与阿尔茨海默氏症有关,执行认知功能评估这两个测试通常在疾病的早期阶段开始恶化,尽管有时比内存不太明显的症状。

没有明显差异在参与者的分数测试评估他们的记忆功能在新的研究中,但研究人员认为这可能是因为记忆功能恶化以较慢的速度比在这个阶段执行功能的疾病,很难进行更改检测在短的研究。

克雷格里奇博士,神经科学和心理健康部门的伦敦大学帝国理工学院领导这项研究,说:“阿尔茨海默病是一种毁灭性的疾病,它影响着成千上万的人在英国。我们的实验结果非常令人鼓舞,尽管这是一个相对较小的研究,在短时间内发生。我们的研究结果当然令人乐观地,这种药物可能产生重大影响的潜在病理阿尔茨海默氏症,实实在在的临床获益的病人。”

“我们现在需要进一步的研究来看看PBT2执行在较大,长期试验。我们希望我们可以看到治疗能显著改善早期阿尔茨海默氏症患者的生活在未来五年左右,”里奇博士补充说,他已经协助澳大利亚公司Prana生物技术新药的临床开发了十年。

研究的下一步是在进一步推进PBT2试验,以获得药品许可证。

这些研究结果遵循的老鼠从最近发表的一项研究表明,PBT2在几天,清除淀粉样β蛋白,改善认知和减少脑细胞的损害。

PBT2母体化合物,氯碘羟喹,显示在一个小的研究36例2003年减缓阿尔茨海默氏病的发展。比氯碘羟喹PBT2开发更加有效攻击核心疾病的病理学。